Австралийски изследователи ще разследват причините и методите за лечение на невробластом

Австралийски изследователи и онколози получиха 2,4 милиона щатски долара за разследване на причините и лечението на невробластом – най-смъртоносния и най-често срещан солиден тумор сред децата на възраст под пет години.

Доцент Йесим Хю-Гудол и доцент Куентен Шварц от Университета на Южна Австралия и Центъра за биология на рака на „SA Pathology“ ще ръководят два отделни проекта за идентифициране на молекулярните двигатели на невробластома и намирането на по-ефективни лекарства за борба с него. За целта ще бъдат използвани данни за пациенти в първи стадий на заболяването и генетично модифицирани стволови клетки във втори стадий.

Невробластом – същност и настоящи терапии

Невробластомът е опустошително заболяване, което представлява 15% от всички смъртни случаи от рак в детска възраст, като по-малко от 50 на сто от високорисковите пациенти живеят пет години след поставяне на диагнозата.

„Заболяването обикновено засяга малки деца, най-често под пет години, като средната възраст при поставянето на диагнозата е между 1 и 2 години.“, казва доц. Йесим Хю-Гудол, световен експерт по биология на рака и микроРНК. „При високорисковите невробластоми рецидивите не са необичайни и децата често трябва да преминат множество терапии. Поради младата възраст и високата токсичност на сегашните лечения, които включват химиотерапия и лъчева терапия, оцелелите могат да завършват с инвалидизиращи странични ефекти, които ги придружават през целия им живот.“

Туморите се образуват, обикновено в коремната област, когато незрелите нервни клетки, наречени невробласти, продължават да се делят и растат, развивайки се в ракови клетки. Смята се, че дефектните гени са отчасти отговорни, но тепърва предстои учените да открият причините за развитието на заболяването.

„Въпреки силно токсичния характер на настоящите терапии, те са ефективни само при някои деца, така че възможността да се предскаже кои деца ще реагират на лечението ще бъде наш приоритет. Понастоящем липсват надеждни диагностични критерии за прогнозиране на хода на заболяването или резултатите от лечението и нашата цел е да запълним тази празнота.“, коментира Хю-Гудол.

Проектите

Проектът на доц. Хю-Гудол за 1,4 милиона долара има за цел да подобри класификацията на риска, като използва клинична информация, свързана с молекулярните профили на пробите на пациентите, и да идентифицира терапевтични лекарства, които могат да бъдат персонализирани за всяко дете.

“Открихме първите доказателства, че ключови микроРНК (молекули, които регулират генната експресия) се заличават в един тип невробластом. Увеличаването на експресията може да бъде от значение за спиране на прогресията на рака.“, коментира ученият. „В момента наличните лечения на невробластом са радикални, което означава, че могат да повлияят върху развитието, оказвайки неблагоприятни ефекти върху слуха, говора, мобилността и когнитивните умения.“

Доц. Шварц, световен експерт в развитието на нервната система, възнамерява да използва генетично модифицирани стволови клетки, за да моделира феталния произход на болестта и да класифицира одобрените от Агенцията за контрол на храните и лекарствата медикаменти.

„Моделирането на стволови клетки ще ни помогне да имитираме болестния процес, за да можем да разберем как различните генетични промени водят до различни форми на този вид рак. Надяваме се, че тази нова информация ще ни позволи да открием най-добрите терапии за всеки тип тумор, както и да предскажем по-точно резултатите на отделните пациенти.“, казва доц. Шварц.

„Основен недостатък на настоящите стратегии за лечение е, че те не успяват да лекуват основаната причина за растежа на тумора. Чрез моделиране на болестта ще имаме по-добри ресурси за идентифициране на нови лекарства, които вече са одобрени за клинична употреба за други заболявания.“, допълва ученият.

По време на проектите изследователите ще работят със семействата на болните деца за период от три години, съчетавайки лабораторни изследвания с профилиране на пациентите.