Спират най-скъпото лекарство в света за генна терапия

Най-скъпото лекарство в света - Glybera е първото ефикасно средство за генна терапия, но се оказа търговки неизгодно. Производителите обявиха, че нямат желание да подновят лиценза за неговата продажба, който изтича през есента на тази година.

Медикаментът е одобрен за продажба от 2012 година в Европа и е предназначен за лечение на липопротеинлипаза. Това е рядко животозастрашаващо наследствено заболяване. Пълният курс за лечение възлиза на около 1 милион долара. Нуждата от медикамента към момента е успяла да защити само берлинският лекар Елизабет Щайнхаген-Тисен за свой пациент.

През 2015 година специалистът е лекувал 43 – годишна жена с рядкото заболяване. На пациентката са поставяни 40 инжекции в мускулите. Жената е била хоспитализирана повече от 40 пъти. Болните от рядкото генно заболяване не обработват правилно мазнините. При взимане на кръв е налице кремообразна субстанция, а не червена кръв.

Една доза от високо струващия медикамент съдържа милиарди вируси с правилните копия на гена на липопротеинлипазата. Благодарение на лечението, което е преминало успешно, пациентката вече е добре и води нормален живот като всички останали.

Друга важна част от предпоставката за преустановяване на продажбата на медикамента е неговата надеждност. Поради рядкото заболяване е почити невъзможно да се проведат мащабни клинични проучвания. Отчита се и фактът за ограниченият брой потенциални купувачи.

Всички тези предпоставки се оказват търговски неизгодни и „убиват“ медикамента Glybera на фармацевтичния пазар.

Това все пак не означава, че развитието на генната терапия е безсмислено и ще бъде преустановено. Вниманието на производителите би следвало да е насочено повече към броя на потенциалните пациенти.

По статията работи: Велина Неделчева
Снимка: rcpsg.ac.uk