Американска компания разработи лекарство срещу слепота

Американска компания твърди, че е разработила лекарство, което може да лекува рядка форма на слепота. Името му е Luxturna и се инжектира директно в окото. Медикаментът заменя дефектен ген в ретината, който е причина за слепотата.

Това е първата генна терапия, одобрена за използване в САЩ и разрешена от Федералната администрация по лекарствата. Цената на медикамента е доста висока, първоначално от компанията Spark Therapeutics определили тя да е 1 млн. долара. Стойността била калкулирана като производителите включили разходите за болногледачи и пропуснатите ползи, които слепите не получават заради състоянието си. След това от фирмата намалили цената на 850 000 долара, по 425 000 на око.

Лекарството Luxturna е представител на новопоявяващите се и развиващи се генни терапии, които се различават от по-установените методи на лечение, прилагани за определен период. Такова лечение включва еднократна процедура за промяна на дефект на ДНК, което позволява на организма да поправи проблема.

Клиничните проучвания показват, че инжектирането с Luxturna възстановява зрението на хора с тежко увреждане, което се дължи на ретинална дистрофия. От американката компания изчислили, че в САЩ близо 2000 души страдат от това заболяване. Ако се включат и пациентите от Европа и други региони, където може да се продаде лекарството, бройката ще нарасне до 6000.

Ако Европейската агенция по лекарствата одобри новия медикамент, има потенциална възможност той да бъде предоставен безплатно във Великобритания. Проблемът с тези генни терапии е, че цената им е много висока и са финансово недостижими за голяма част от пациентите. Spark Therapeutics се е договорила със застрахователите да покриват разходите за повечето американски предписания и че същите ще получат обезщетение, ако лекарството не действа според очакванията. Също така се водят преговори застрахователите да плащат медикамента на вноски в продължение на няколко години. Компанията обяви също, че ще покрива транспортните разходи, които не се включват в застраховката, за да помогнат на пациентите да получат достъп до центровете за лечение.

По статията работи: Ирина Тенева
Източник: theguardian.com
Снимка: essilorlanka.com