В Калифорния приложиха редактирането на ген и на втори пациент

В Калифорния учени редактираха гени на втори пациент, няколко месеца след като извършиха подобна процедура на 44-годишния Брайън Мадоу, страдащ от синдрома на Хънтър. Специалистите се решили на тази стъпка, след като не се появили сериозни странични ефекти и проблеми при първия пациент.

Чрез редактирането на ген и промяната на определен участък от ДНК терапията става по-прецизна в опитите да се излекува дадена болест. Експертите приложили метода при Брайън Мадоу, на когото направили много копия на коригиращ ген и генетичен инструмент, които поставили на точното място в неговата ДНК. Коригиращото средство се нарича нуклеази цинкови пръсти и се прилага за две метаболитни заболявания и хемофилия.

„Първият пациент се справя добре и ние получихме разрешение да продължим с втория“, казва д-р Пол Хармац от Детската болница в Оукланд. Няколко дни след процедурата Мадоу чувствал замайване, слабост и му избивала студена пот. След това оплакванията отшумели, макар че кашлял и имал частично неработещ бял дроб, но те били налице и преди терапията. По-важното за лекарите било, че нямало признаци за увреждане на черния му дроб, защото ако има такива, това означава, че имунната система се бори с лечението и може да намали ефективността му.

Редактирането на гени предизвикват известна тревога в научните среди. Проучвания, направени от д-р Джеймс Уилсън от Университета в Пенсилвания, сочат, че настъпват чернодробни и други сериозни проблеми при маймуни и прасета, които са получили експериментални генни терапии. Някои дори се наложило да бъдат евтанизирани.

При изследванията с животни са тествани много високи интравенозни дози от терапия, при която се използва определен вирус за пренасянето на гена в клетките. Д-р Уилсън коментира, че не вярва резултатите при животните да имат връзка с прилагането на по-ниски дози, използването на различни видове вируси или терапии, осъществявани по други начини.

Джеймс Уилсън е на мнение, че е важно в тази област да бъдат публикувани всякакви опасения за безопасността на този вид лечения. Част от учените са на мнение, че експериментите в сферата на генните терапии не трябва да спират, защото това може да лиши пациентите от потенциално животоспасяващи лечения.

По статията работи: Ирина Тенева
Източник: japantimes.co.jp
Снимка: pregnancywellnesstips.com