Генна терапия ще може да лекува наследствена глухота

Учени от Бостън са разработили генна терапия, позволяваща на глухи мишки да започнат да чуват шепот. Става въпрос за лечението на експериментална форма на наследствена глухота.

Създадената генна терапия за лечение на глухота е демонстрирала истинско чудо с глухите мишки, които са успели да разпознаят и чуят шепот. Всички гризачи са били жертва на рядка форма наследствена глухота. На базата на тези впечатляващи резултати специалистите смятат, че методът може да се приложи и да помогне и на хората.  

В хода на уникалния експеримент американските учени са използвали създаден в лаборатория вирус Anc80 за постъпването на правилно ДНК във вътрешното ухо. По този начин новородени мишки, страдащи от синдром на Ушър, са били подложени на успешно лечение. Това генетично заболяване причинява глухота, нарушаване на баланса и често е причина за слепота при хората.

След проведена терапия всички клинични глухи мишки са можели да чуват достатъчно добре, за да реагират дори и на шепот. Освен това се е укрепило и усещането за стабилност. Специалисти от Бостанската детска болница квалифицират резултатите от изследването като многообещаващи.

"Известно е, че повече от 100 гени причиняват глухота при хората. Съществуват много пациенти, които в крайна сметка може да се възползват от тази технология", коментира Константина Станкович, професор в Harvard Medical School.

Новата методика за лечение на глухота е насочена към гена ush1, който мутира при хора, страдащи от синдрома на Ушер. Дефектният ген нарушава функционирането на клетките на слуховия орган, намиращ се в спиралния орган (охлюв). Той улавя звуковите вибрации и ги превръща в нервни сигнали. Генната терапия позволява звуковите вълни да се предават от вътрешното ухо с помощта на микроскопични косми към нервните импулси в мозъка.

"Външните клетки на косата усилват звука, което позволява на вътрешните клетки на косата да изпратят силен сигнал към мозъка", обяснява Gwenaelle Geleoc, изследовател във F.M. Kirby в Невробиологичния център на Бостънската детска болница.

Използваният вирус в хода на генната терапия се е оказал способен да "зарази" изключително труднодостъпните клетки, което е довело и до успеха на терапията.

Според специалистите това е най-ефективната стратегия за лечение, изпитана до момента.

Изследването е публикувано в Nature Biotechnology.

Снимка: Nature Blogs