Одобриха първото животоспасяващо лечение чрез генна терапия за деца

Европейската лекарствена агенция одобри първото животоспасяващо лечение чрез генна терапия за деца, разработена от италиански учени в екип с компанията GlaxoSmithKline.

Терапията, добила популярност като "Стримвелис", се отнася за малък брой деца, страдащи ADA-SCID (Аденозин дефицит деаминаза, комбинирина с остър имунен дефицит), за които не може да се намери донор на костен мозък.

Първоначално генната терапия за лечение на ADA-SCID е разработена от учени от Института за генна терапия "Сан Рафаеле" в Милано, Италия. В партньорство с GlaxoSmithKline терапията е усъвършенствана и клинично тествана.

"Одобрението, което получихме от Европейската лекарствена агенция е важен етап в ангажимента на GlaxoSmithKline за развитието на иновативни лекарства", заяви ръководителят на звеното за редки болести в GSK Мартин Андрюс.

В Европа всяка година се раждат около 15 деца с тази изключително рядка генетична болест, която пречи на организма да произвежда определен тип бели кръвни телца. Децата, страдащи от нея,  рядко живеят повече от 2 години с изключение на случаите, в които имунната им система не се възстанови с подходяща трансплантация на костен мозък.

SCID е известна и като "заболяването на бебетата под похлупак", тъй като се раждат с толкова слаба имунна система, че се налага да живеят в апарат с напълно стерилна среда.

Агенцията по храните и лекарствата в САЩ още не е одобрила генни терапии, но много биотехнологични компании като Bluebird Bio вече работят по създаването на подобни терапии.

На снимката: Екипът, разработил генната терапия за деца.

Снимки: Институт по генна терапия "Сан Рафаеле", Милано, Италия