Коригирането на гени позволява откриването на фатални смущения в кръвта на ембрион

След създаването на първите генноредактирани ембриони в САЩ, създадени по-рано тази година, китайски изследователи са използвали различна техника, за да коригират база в генома при човешки ембрион.

Прецизната намеса е предназначена да върне функционалността на гена, който отговаря за компонента на хемоглобина, тъй като мутиралата му форма води до често фатално кръвно състояние, наречено бета-таласемия.

Екип от изследователи от университета "Сън Ятсен" в Гуанджоу, Китай, използва така наречената техника за базово редактиране за промяна на един G обратно в А в ДНК кода на HBB гена на ембрионална клетка. Намесата не е била голяма, но наложителна, защото в мутиралата си форма HBB не може да произведе протеиновия бета-глобин, необходим за изграждането на хемоглобин, съдържащ кислород за червените кръвни клетки.

Недостигът на хемоглобин означава недостиг на кислород, възпрепятстващ растежа и развитието на ембриона, налагащи кръвоприливане за лечението на анемия, при положение, че ембрионът изобщо оцелее.

Бета-таласемията обикновено е рецесивно състояние, което означава, че и двамата родители трябва да са носители на мутиралия ген за анемия, за да го предадат на бебето. Коригирането на мутациите в този ген би помогнало в износването на ембриона, макар и в по-краткосрочен период.

За целта екипът от учени създава клетъчна линия с вградени парчета ген и след това използва техника за редактиране на базата, за да промени кода. Задоволителните резултати са позволили процесът да премине на следващо ниво – учените са редактирали клетките на кожата на пациент с бета-таласемия.

Специалистите са прехвърлили ядрото на кожните клетки на пациента в 30 зрели овоцити (човешки яйчни клетки). Резултатите са показали, че 26  клетки са оцелели по метода на клониране и успешно са превърналили G в A при 9 от ембрионите и G до С (цитозин) в един.

Посочва се, че нито един от ембрионите не е развит допълнително или имплантиран.

Прилагането на технологията, наречена CRISPR - коригираща генетична хирургия на човешки ембриони, може да доведе до прекратяване на различни наследствени състояния.

Съществуват редица въпросителни около възможността за произвеждането на нежелани мутации. Предстоят множество изследвания в тази посока, но редактирането на гени е неизменно революционен инженеринг.

По статията работи: Велина Неделчева
Снимка: kuruc.info