Носителят на Нобел за медицина проф. Филип Шарп гостува на УМБАЛ „Александровска“

Молекулярният биолог и генетик проф. Филип Шарп гостува на Университетската болница „Александровска“ по покана на проф. Ивайло Търнев. На 12 юли 2019 г. носителят на Нобел ще говори пред академични преподаватели, специалисти, НПО и медиите за РНК интерференцията и приложенията й в медицината. Американският учен получи Нобел през 1993-а заедно с колегата си Ричард Робъртс, точно за РНК-свързването.

От „Александровска“ съобщават, че очакванията на българските учени и медици са ученият да разкаже за откриването на РНК интерференцията и как тя бива прилагана при разработването на нови медикаменти за лечението на редки и застрашаващи живота болести, които в момента са в категорията на труднолечимите.

Проф. Търнев отправя поканата към проф. Шарп и в качеството му на представител на компанията, която произвежда първата одобрена РНК-терапия за лечение на фамилната транстиретинова амилоидоза, която е обект на научните му изследвания. У нас иновативната молекула се изпитва клинично. Резултатите до момента показват значими подобрения.

Лекарството е одобрено от регулаторните органи в Европа, САЩ и Япония. У нас медикаментът беше включен в актуализирания през юни 2019-а „Национален консенсус за диагностика и лечение на фамилна транстиретинова амилоидоза“. До края на 2019-а трябва да бъдат издадени разрешения за употребата му на нашия пазар и цената и реимбурсацията му от НЗОК.

Екипът на проф. Ивайло Търнев, чиито научни достижения в невронауките са от значение не само у нас, но и в света, е регистрирал 182 души с тази диагноза от сто семейства в цялата страна. От тях в лечимия първи стадий на болестта са 67.

Лекуват болните с „Виндакел“, но тази терапия е обхваща единствено първия стадий. При 1/3 от лекуваните с този медикамент настъпва прогресия и те преминават във втория стадий. Именно за тях новата РНК-терапия е единственият шанс.

След лекцията е предвидена дискусия и възможността проф. Шарп да отговоря на въпроси.