Учени коригираха генетичен дефект, който причинява слепота

Изследователи използваха нова технология за генно коригиране, за да редактират генетичен дефект, който причинява слепота.

Коригирането на ген, който причинява ретинитис пигментоза, за първи път е извършено успешно. Това е значителна крачка напред към прилагането на генна терапия в областта на персонализираната медицина. Научното постижение е на специалисти от Колумбийския университет.

Ретинитис пигментоза е наследствено заболяване, което се свързва с увреждане на ретината и води до слепота. За неговото лечение се използва най-често витамин А. Създадени са различни терапии, които забавят загубването на зрението, но те не лекуват самото заболяване.

Учените настояват да проведат допълнителни изследвания, с които да покажат, че технологията за редактиране на гена не предизвиква непредвидени промени в клетките, които се трансплантират в организма, въпреки че са убедени, че те няма да бъдат отхвърлени от него. Именно тези клетки лекуват заболяването.