FDA одобри първата терапия за превенция на диабет тип 1

През ноември 2022 г. Американската агенция за контрол на храните и лекарствата (FDA) одобри първата биологична терапия, която може да предпази човека от развитие на диабет тип 1.

Моноклоналното антитяло теплизумаб (teplizumab), което ще бъде пуснато на пазара под търговското наименование Tzield - продукт, разработен от компаниите „ProventionBio“ и „Sanofi“, се приема чрез интравенозна инфузия. Основната цел на терапията е да отблъсне погрешно насочената към собствените инсулинопроизвеждащи клетки атака на човешкия организъм. Веществото предпазва клетките и удължава времето, преди човекът да стане зависим от инсулина, за да контролира състоянието си.

Teplizumab забавя с повече от 2 години прогресирането на диабет тип 1

По време на клиничните изпитания „Tzield“ успява да забави хода на диабет тип 1 с малко повече от 2 години. При някои от участниците ползите от инфузиите се запазват още по-дълго.

Един от доброволците е Микайла Олстен, която е изследвана за диабет, след като сестра й претърпява тежка кетоацидозна криза и е диагностицирана със заболяването. Нито един друг член на семейството не страда от диабет, а Микайла няма оплаквания, които да подсказват, че е болна, но резултатите от изследванията разкриват, че притежава четири от петте типа антитела, нужни за определяне риска от развитие на диабет.

Наличието на специфични кръвни маркери увеличава риска от отключване на симптоми до 75%

На 15-годишна възраст момичето се присъединява към клиничните изпитания и започва да приема teplizumab. Днес тя е на 21 години и споделя, че състоянието й не се е влошило. Всяка година преминава серия от изследвания на панкреаса и кръвните маркери.

Експерти от Американската асоциация за диабета поясняват, че когато човек притежава маркерите, характерни за автоимунно заболяване или страда от епизоди на неуспешно контролирана кръвна захар, рискът от влошаване на състоянието и преминаване на инсулин в рамките на 5 години достига 75%, а вероятността това да се случи до края на живота е почти 100%.

Благодарение на терапията Микайла е сред малкото изключения. Майка й споделя: „Другата ни дъщеря е принудена непрекъснато да следи нивата на кръвната си захар, затова бяхме решени да се възползваме от всяка възможност, която би улеснила живота поне на сестра й. Не искаме тя също да се тревожи 24 часа в денонощието. Резултатите от клиничното изпитание, в което участва, са наистина изумителни.“

„Скринингът за диабет тип 1 е първата и най-важна стъпка“

Арън Ковалски, главен изпълнителен директор на неправителствената организация „JDRF“ за изследвания върху диабет тип 1, смята, че най-сериозният проблем при предписване на моноклоналното антитяло „Tzield“ би бил да се прецени кой се нуждае от него. Лекарството е одобрено за хора, които не проявяват симптоми на болестта и може дори да не знаят, че са в риск.

Според експерта най-важната стъпка е скринингът, тъй като 85% от случаите на диабет тип 1 са в семейства без фамилна обремененост. „Трябва да убедим гражданите, че кръвните тестове за откриване на маркери в кръвта, могат да ги предпазят от неприятните признаци на заболяването“, категоричен е Ковалски.

Новият препарат за предпазване от диабет тип 1 е подходящ за възрастни и деца над 8 години  

Препаратът „Tzield“ е разрешен за употреба над 8-годишна възраст. Важно условие е болестта да е във втората си фаза, когато обикновено се измерва нивото на антитела, които атакуват произвеждащите инсулин бета клетки. Друга специфична особеност тази фаза е, че стойностите на глюкозата вече са извън норма, но тялото все още продължава да произвежда инсулин.

Ашлей Палмър, главен изпълнителен директор на една от компаниите производители на „Tzield“, отбелязва: „Нито фармацевтичната индустрия, нито здравната система полагат нужните усилия за контрол и превенция на автоимунните заболявания, особено на диабет тип 1. Това, което правим обикновено, е да чакаме пациентът да сподели на своя лекар, че има оплаквания. След това той просто му назначава лечение, което трае до живот. Лошото е, че когато се появят симптоми, няма път назад.“

Терапията с моноклоналното антитяло teplizumab се провежда веднъж в продължение на 14 дни. Всяка инфузия отнема между 30 и 60 минути.

Най-честите странични ефекти по време на изпитванията са ниски нива на левкоцити и лимфоцити, обрив и главоболие.

Първа одобрена терапия за превенция на диабет тип 1

При диабет тип 1 имунната система атакува бета клетките в панкреаса, които произвеждат инсулин – хормонът, който улеснява навлизането в клетките на глюкозата, главен източник на енергия. Въпросната атака може да продължи години, преди да се проявят симптоми. При липсата на инсулин, кръвната захар постепенно се натрупва и тялото започва да разгражда собствените си мазнини и мускули.

Моноклоналното антитяло подпомага работата на бета клетките в панкреаса

Палмър уверява, че препаратът „Tzield“ стопира развитието на болестта, преди състоянието на човека да се е влошило, като не позволява бета клетките в панкреаса да бъдат унищожени. С други думи, лечението с теплизумаб подсилва имунната система и запазва функцията на бета клетките.

За разлика от диабет тип 2, от който можем да се предпазим като променим начина си на живот, диабет тип 1 е генетично заболяване без възможности за превенция до момента.

Профилактични кръвни изследвания за откриване на диабет тип 1 при децата?

Палмър се надява, че появата на новото лекарство на пазара ще ускори процеса по въвеждане на профилактични прегледи при децата, с цел болестта да се открива навреме и да се вземат мерки за забавяне на нейното развитие.

Сега, когато моноклоналното антитяло вече е одобрено, лекарите ще могат да изследват членове на семейства, в които имат хора с диабет тип 1, за да установят дали притежават специфичните за заболяването антитела. Ако нивата им са високи и човекът попада в рисковата група, той може да премине курс с teplizumab, който да го предпази от отключване на признаци и влошаване на състоянието.

Рискът децата на пациенти с диабет тип 1 също да се разболеят е едва 5%, но експертите са убедени, че, макар и малко на брой, те заслужават да живеят пълноценно, без да им се налага да контролират нивата на кръвната си захар.

Надежда за милиони хора по света

Късното диагностициране може да има сериозни негативни последици върху живота на пациента, тъй като диабет тип 1 не е болест, чийто ход може да бъде обърнат.

Хората, които страдат от заболяването, са принудени да следят стриктно глюкозата в кръвта, което зависи до голяма степен от начина им на хранене и физическата им активност. Високите й нива крият риск от диабетна кетоацидоза, при която тялото започва да разгражда мазнините, за да си осигури енергия. Това от своя страна може да доведе до натрупването на киселини, известни като кетони. В някои случаи пациентът се нуждае от хоспитализация, тъй като състоянието е животозастрашаващо.

Към 2019 г. 1,9 милиона души само в САЩ са диагностицирани с диабет тип 1, като 244 000 от тях са деца и подрастващи. Представител на компанията „Sanofi“ допълва: „Най-често диабет тип 1 засяга децата и тийнейджърите, които едва ли биха искали да следят ежедневно кръвната си захар. Ако е възможно да забавим появата на симптомите, ще помогнем както на тях, така и на техните семейства да живеят нормално.“