Биологични наночастици ще лекуват хепатит В

Учени от Университета „Сеченов“, Русия, създават работещ метод за доставяне на CRISPR/Cas в засегнатата клетка с помощта на биологични наночастици. След използването им в продължение на пет дни става ясно, че размножаването на вируса на хепатит В намалява до 99%.

CRISPR/Cas или така наречените генетични ножици, с които ДНК се редактира, а генетичните мутации се коригират, са безспорно научно постижение, но то все още няма сериозно приложение в практиката. Причината е, че не съществуват ефективни методи за доставяне им в клетката, което от своя страна пречи да бъдат разработвани нови терапии.

Успехът на изследователите от Университета „Сеченов“ се състои в преодоляването на тази бариера и създаването на инструменти, които позволяват CRISPR/Cas да се доставя в състава на наночастици до точното място.

Работата на екипа

Откритието е дело на екип от лабораторията по генетични технологии в Университета. Учените насочват вниманието си към нов тип биологични наночастици, които могат да се получат от човешки клетки.

Два фактора оказват влияние върху избора на тези наночастици – безопасността им и високата степен на биосъвместимост.

Освен това се оказва, че те притежават идеални свойства за постоянна доставка като размер от 100 нанометра и отрицателен заряд. Не по-малко важна е и друга характеристика на наночастиците – способността свойствата им да бъдат програмирани.

Първият етап от работата на екипа включва характеризирането на наночастиците с помощта на физикохимични методи. Веднага след това изследователите разработват технология за контролираното опаковане на Cas протеините в наночастици. За следващия етап, който включва опаковането на втората част от системата РНК-проводника (CRISPR), се налага да бъдат направени допълнителни изследвания.

>>>Наночастици, в които са прикрепени молекули, проникват в мозъка и унищожават раковите клетки

И точно по време на този етап от проучванията учените разработват нов и уникален подход. В основата му е възможността на бъдат извършвани малки модификации на двата компонента.

Благодарение на това екипът успява да опакова Cas протеина и да осъществи съвместно опаковане на проводниковата РНК. Резултатът от това са създадените четири генетични технологии за зареждане на системата CRISPR/Cas в три вида биологични наночастици.

В този случай наночастиците доставят CRISPR/Cas до конкретната цел и осигуряват разрязването й. По време на опитите става ясно още, че те имат изключително изразена антивирусна активност.

Резултатите

След като използват наночастиците в продължение на пет дни, изследователите установяват, че размножаването на вируса на хепатит В намалява между 90% и 99%.

Екипът създава и технологии за доставянето на CRISPR/Cas до целеви органи. Ефективността е доказана както ин витро, така и ин виво.

При тестването върху клетъчни култури доставката на наночастиците до набелязаните клетки се увеличава десет пъти. Данните показват, че когато отиват в черния дроб, мозъка и туморите в животински модели, то повече от 80% от наночастиците се натрупват в целевите органи.

>>>Хепатит В може да предизвика генетични промени в чернодробните клетки години преди диагнозата рак

Както подчертава завеждащият лабораторията Дмитрий Костюшев: „Най-важното предимство на CRISPR/Cas е, че тя е не инструмент, а платформа. Към тези молекулни ножици могат да бъдат прикрепени допълнителни функционални елементи, а системата може да бъде адаптирана по начин, който ще реши конкретни проблеми от една страна, а от друга ще помогне за лечението на много заболявания“.

Според изследователите всяка система CRISPR/Cas може да бъде опакована и накарана да работи в полза на човека като мутациите бъдат коригирани, а вирусите унищожени.

За CRISPR/Cas

Откриването на един от най-важните инструменти на генната технология – генетичните ножици CRISPR/Cas9 донесе Нобеловата награда за химия за 2020 г. на Еманюел Шарпентие и Дженифър Дудна. Технологията, която позволява извършването на промени в ДНК, оказва революционно въздействие. Допринася за създаването на нови терапии за рак, а учените се надяват, че благодарение на нея в близко бъдеще ще могат да бъдат лекувани и наследствените заболявания.

За да разберат как вътрешно функционира живота, учените трябва да модифицират гените в клетките и това отнема много време. С генетичните ножици обаче това се случва в рамките на няколко седмици.