Започва клинично проучване върху терапия със стволови клетки за пациенти с Паркинсон

Американската агенция за храните и лекарствата (FDA) разреши провеждането на първа фаза от клиничните изпитания на нова терапия със стволови клетки, предназначена за пациенти с болест на Паркинсон. Компанията разработчик Xellsmart получи одобрение за клинични проучвания върху още една своя терапия, отново със стволови клетки, която може да помогне на хората, диагностицирани с амиотрофична латерална склероза (ALS).

„Получените разрешения са особено важни за по-нататъшното одобрение на терапиите в Щатите и тяхното предлагане на световния пазар“, отбелязва главният изпълнителен директор на Xellsmart Xiang Li.

Резултатите от провеждащо се в Китай клинично проучване върху терапията XS-411 показват, че тя облекчава симптомите на Паркинсон, без да причинява нежелани реакции.

Болестта на Паркинсон е свързана със загуба на нервни клетки, които произвеждат допамин – трансмитер, отговорен за двигателните умения. Невродегенеративното заболяване предизвиква тремор, забавени движения и други моторни и немоторни симптоми. Терапията със стволови клетки XS-411 има за цел да замени увредените клетки, което би довело и до подобряване състоянието на пациентите.

Терапията със стволови клетки XS-411 – същност и принцип на действие

Новият метод използва индуцирани плурипотентни стволови клетки (iPSC), които могат да се превърнат в почти всеки вид клетка в лабораторни условия. От тях учените създават нови допаминергични неврони, които инжектират в мозъка. Ако се интегрират успешно, невроните започват да произвеждат допамин, което от своя страна помага за частично възстановяване на нарушените функции.

XS-411 разчита на алогенни iPSC клетки, извлечени от донор, а не от самия пациент. Подходът позволява да се произведат голям брой стволови клетки и да се разработи леснодостъпно лекарство за пациенти с болест на Паркинсон. Докато автоложните плурипотентни клетки iPSC, извлечени от пациента, помагат за минимизиране риска от отхвърляне от организма, алогенните подлежат на по-лесно модифициране и надграждане и имат потенциал да се използват в по-достъпни, стандартизирани форми на лечение.

» Клетъчна терапия помага на пациент с болест на Паркинсон да се движи свободно

Безопасност и ефективност на терапията със стволови клетки за пациенти с болест на Паркинсон

Първоначалните данни от клинично изпитание, проведено в Китай, показват, че терапията със стволови клетки XS-411е ефективна и безопасна. Учените инжектират клетките в ивичестото тяло в мозъка – област, която е най-силно засегната от загубата на допаминергични неврони при пациенти с умерена до тежка форма на болест на Паркинсон.

По време на периода на проследяване, който продължава от 6 до 12 месеца, не се наблюдават странични ефекти и усложнения, твърдят представители на компанията Xellsmart. Те допълват още, че настъпва подобрение при някои ключови за пациентите с Паркинсон показатели като например „вместване във фиксирана времева рамка“. Това означава, че участниците по-успешно контролират симптомите си, включително тремора, и извършват по-точни движения.

От компанията вярват, че терапията XS-411тепърва ще се развива и ще помогне на хилядите диагностицирани с болест на Паркинсон. Проф. Ли допълва, че усилията на екипа са насочени към разработване на алогенна iPSC регенеративна клетъчна терапия за пациенти с различни заболявания на централната нервна система не само в САЩ.