Болни от токсична епидермална некролиза преминават успешно лечение

Акценти

Учени от Института за медицински изследвания „Уолтър и Елиза Хол“ (WEHI), Мелбърн, Австралия в сътрудничество с екип от Института по биохимия „Макс Планк“, Германия, откриват начин, за да се справят с токсичната епидермална некролиза, известна още и като синдрома на Лайл. Заболяването е рядко, но и потенциално фатално.

Изследователите успяват да излекуват пациенти, диагностицирани със смъртоносното заболяване, благодарение на определеното като революционно проучване.

Проучване, което дава надежда

Австралийските и немски учени използват авангардна технология, чрез която извършват анализ на протеини. За да анализират кожни проби от хора с токсична епидермална некролиза, те се доверяват на Deep Visual Proteomics (пространствена протеомика, която определя идентичността и хетерогенността на една клетка).

И точно пространствената протеомика позволява на учените да увеличат мащаба на отделните клетки и да ги изследват с изключителни подробности и детайли. Създават и карта на хилядите протеини, които причиняват смъртоносния синдром на Лайл.

„Като приложихме пространствената протеомика към проби от пациенти, страдащи от токсична епидермална некролиза, успяхме да изолираме точно и да анализираме отделни типове клетки и да разберем какво всъщност се случва в кожата на тези хора“, коментира един от авторите д-р Тиери Нордман от Института по биохимия „Макс Планк“

Усилията и прецизната им работа водят до откриването на поразително хиперактивиране на сигналния път JAK-STAT, който е отговорен и за деленето и смъртта на клетките и имунните реакции, и който позволява възможност за намеса при това смъртоносно състояние на JAK инхибитори.

Екипът решава да опита могат ли инхибиторите на Janus kinase (JAK) да се справят с токсичната епидермална некролиза. Причината е, че те са добре известен клас лекарства, които са одобрени и се използват за лечение на възпалителни заболявания, като например, ревматоиден артрит.

>>> Шест биомаркера прогнозират сърдечносъдовия риск при хора с ревматоиден артрит

Тестват теорията си в множество предклинични проучвания. Прилагат я и на миши модел със същото заболяване, създаден от австралийския екип.

Идва ред да проверят как JAK инхибиторите ще се справят с токсичната епдермална некролиза при хората. Подлагат на терапия седем души от Германия.

„Всички претърпяха бързо подобрение, възстановиха се напълно и бяха излекувани от болест, която застрашава живота. Резултатите са зашеметяващи“, казва специалистката по молекулярна биология от Института в Австралия д-р Холи Андертън, която е друг от водещите автори на проучването.

„Токсичната епидермална некролиза е фатална кожна реакция, предизвикана от обикновени лекарства. Представляват нов проблем за общественото здраве. Основните двигатели остават неизвестни и няма ефективна терапия срещу болестта“, пишат авторите в статията в Nature, в която описват проучването и резултатите от него.

Резултатите

Фактът, че болните от токсична епидермална некролиза биват излекувани, е достатъчно доказателство за работата на австралийските и немски учени, които вярват, че след приключването на пълноценни клинични изпитвания, новият метод за лечение на синдрома на Лайл ще бъде сертифициран в Австралия.

Д-р Андертън е категорична, че намирането на лек за смъртоносни болести като синдрома на Лайл е „свещеният Граал на медицинските изследвания.“

Важно е да се отбележи още, че лечението с JAK инхибитори е напълно безопасно. По време на него кожата на болните се възстановява много бързо.

Терапията е важна стъпка напред, защото най-често докато хората постъпят в болницата, симптомите на токсична епидермална некролиза са вече в критичен стадий. Налага се бъдат лекувани като жертвите на жестоки изгаряния и животът им да бъде поддържан. Понякога отнема месеци за възстановяването дори след като болният спира да приема лекарството, което причинява нежеланата реакция. Тежката алергична реакция води до органна недостатъчност и смърт.

„Направихме така, че вече съществува възможност прогресията на заболяването са се спре бързо. Това позволява съвсем различна грижа за хората с това застрашаващо живота им заболяване“, коментира резултатите от работата на екипа д-р Авдертън.

Токсичната епидермална некролиза причинява обрив, мехури и отлепване на кожата. Рядкото състояние е резултат от тежка и нежелана реакция към обикновени лекарства, например алопуринол, който се използва за лечение на подагра, и антибиотици. Смъртността достигна 30%. До момента няма установено лечение на болестта.