Нова терапия за хемофилия А може скоро да се прилага само веднъж месечно

Какво е хемофилия А?

Хемофилия А е вродено заболяване, при което в организма липсва или не работи достатъчно добре фактор VIII — протеин, необходим за нормалното съсирване на кръвта. Поради това дори лека травма може да предизвика продължително кървене, а вътрешните кръвоизливи в ставите и мускулите могат да доведат до болка и увреждания с времето.

При някои пациенти организмът образува т.нар. инхибитори — антитела, които намаляват ефекта на стандартното заместващо лечение с фактор VIII. Новата терапия е предназначена и за хора с, и за хора без такива инхибитори.

Как действа новото лекарство

Лекарството е биспецифично антитяло, което имитира действието на фактор VIIIa. То помага на два други фактора на кръвосъсирването — IXa и X — да си взаимодействат, като по този начин подпомага образуването на тромбин и съсирването на кръвта.

Прилага се под кожата и е разработено като профилактика — тоест за редовна употреба с цел предотвратяване или намаляване на кръвоизливите, а не само за спиране на кървене след като то вече е започнало.

Досегашните възможности често изискват по-чести инжекции и по-сложно планиране на лечението. Новата терапия за хемофилия предлага избор между приложение веднъж седмично, веднъж на две седмици или веднъж месечно, като използва предварително напълнена писалка за еднократна употреба.

Според Novo Nordisk това е първото средство, имитиращо фактор VIIIa, с такава гъвкава честота на приложение. Компанията очаква да го пусне в първите европейски държави през последното тримесечие на 2026 г., а по-широко в ЕС — от началото на 2027 г., при условие че получи окончателно разрешение.

Какво показват изследванията

Препоръката на Комитета за лекарствени продукти за хуманна медицина (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата (EMA) се базира на клиничната програма FRONTIER.

• В основното проучване FRONTIER 2 новата терапия значително намалява годишния брой кръвоизливи в сравнение с предходната профилактика с фактори на кръвосъсирването и лечението при нужда.
• При деца под 12 години резултатите от FRONTIER 3 съответстват на ефекта, наблюдаван при юноши и възрастни.
• В проучванията от фаза 3 средният годишен брой кръвоизливи остава под един, а значителна част от участниците нямат кръвоизливи, изискващи лечение.
• В проучването FRONTIER 5 не са открити нови сигнали за безопасност при преминаване към профилактика с новото средство.

Положителното становище на CHMP не означава автоматично, че лекарството вече е налично. Следваща стъпка е Европейската комисия да вземе окончателно решение за разрешаване на продажбата и употребата му в ЕС.

Novo Nordisk също е подала заявление за оценка на терапията в САЩ през септември 2025 г.