Изпитват клинично лекарство против рак на гърдата, създадено на базата на генетично модифициран вирус

Националният медицински изследователски център по онкология „Н. Петров“, Санкт Петербург, Русия, започна клиничните изпитания на първото руско лекарство срещу рак на гърдата, създадено на основата на генетично модифициран вирус. Медикаментът е разработен от учените в Института по химическа биология и фундаментална медицина на Сибирския клон на Руската академия на науките заедно с екип от Центъра по вирусология и биотехнологии „Вектор“.

Лекарството срещу рак на гърдата

Медикаментът е създаден на основата на генно модифициран онколитичен вирус от ваксината VV-GMCSF-Lact.

>>> Вирусът на едрата шарка е в основата на лекарство за рак на гърдата, създадено от руски учени

Учените от Института по химическа биология и фундаментална медицина получават патент за модифицирана РНК, която може да инактивира системата за редактиране на генома CRISPR/Cas9, известна още като „генетични ножици“. Този механизъм позволява геномите да бъдат частично редактирани.

За да се използва обаче генетичната ножица за лечението на наследствени заболявания и коригиране на грешките в генома, има едно условие и то е, мутациите да могат да бъдат включвани и изключвани навреме.

Авторът на откритието и старши изследовател в лабораторията по химия на РНК Даря Новопашина споделя: „Много са учените, които създават контролирани от светлината молекулярно-биологически системи. Възможността те да бъдат включвани или изключвани на определено място и време позволява да бъдат решени много интересни научни проблеми. В областта на геномното редактиране са създадени няколко варианта на системи, които да бъдат включени с помощта на светлинно облъчване. Нашата работа се различава от това, тъй като ние сме в състояние да изключим системата CRISPR/Cas9. Усилията ни сега са насочени към система, която не само може да бъде включена или изключена, но чиято дейност може да се превключва в зависимост от дължината на вълната на радиацията.“

Учените успяват да синтезират олигорибонуклеотид, който съдържа фоторазцепима част. Това позволява в определен момент от време и на точното място да бъде спряно редактирането на генома. Случва се с помощта на меко ултравиолетово облъчване, което предизвиква химическа реакция за разцепване на реагента. Разработката е особено значима за случаите, когато пред учените стои задачата да редактират не всички ДНК молекули, а само части от тях.

Изобретението позволява да бъдат създадени медикаменти за лечението на множество наследствени заболявания, казва Даря Новопашина и дава пример с поразяващия периферните нервни влакна синдром на Шарко-Мари-Тут.

Според екипа за първи път ген, който синтезира протеин, убиец на ракови клетки, е въведен в лекарство против тумори и това ги кара да определят откритието си като уникално.

Клиничните изпитания

През май 2022 г. първата пациентка с рак на гърдата е получила лекарството. Тя е под постоянно наблюдение, а лекарите съобщават, че се чувства добре. До момента не са установени странични ефекти. Съвсем скоро лекарството ще бъде дадено на още една пациентка.

Първата фаза на клиничните изпитвания ще отнеме вероятно около две години и това се дължи на факта, че лекарството е първо в своя клас и изключително ново“, казва един от авторите на разработката и ръководител на биотехнологичната лаборатория в Института Владимир Рихнер. По време на първата фаза освен изводите за безопасността и поносимостта на лекарството, учените ще оценят и неговите фармакокинетични параметри.

Според Владимир Рихнер една от особеностите на медикамента е, че 12 дни след приема, той остава единствено в тумора, където живее и се размножава до момента, в който го унищожи напълно.

Доклиничните изпитания на лекарството приключват през 2018 г.

CRISPR/Cas9

Генетичните ножици CRISPR/Cas9 се приемат като един от най-сериозните инструменти на генната технология, с чиято помощ изследователите могат да променят ДНК на животни, растения, микроорганизми. Откритието на метода, чрез който геномът може да бъде редактиран, донесе Нобелова награда за химия за 2020-а на Еманюел Шарпентие и Дженифър Дудна.

CRISPR/Cas9 е генетичен инструмент, който води до истинска революция не само в химията, защото с генетичните ножици кодът на живота може да бъде променен за няколко седмици. В същото време благодарение на технологията се раждат нови терапии за лечение на рак. В нея се крие и надеждата за лечение на наследствените заболявания.