Какво представлява левковорин, одобрен от FDA за лечение на аутизъм

Акценти

В края на септември 2025 г. Американската агенция за храните и лекарствата (FDA) одобри leucovorin – генерично лекарство за пациенти с аутизъм. Новината за бързото одобрение обаче шокира учени и лекари, тъй като обикновено процесът е сложен и дълъг.

Левковорин за пациенти с церебрален фолатен дефицит

Leucovorin, или фолинова киселина, е дериватна форма на витамин B9. Обикновено то се предписва за противодействие на негативните последици от матотрексат (methotrexate), използван при химиотерапия. Мартин Макъри от FDA съобщи, че засега одобрението касае само пациенти с церебрален фолатен дефицит (CFD) – състояние, което понякога се свързва с разстройствата от аутистичния спектър.

Въпреки че са малко проучванията, които доказват подобрение след неговия прием при деца с аутизъм, много специалисти в областта твърдят, че е твърде рано за заключения и е необходимо първо да се проведат задълбочени и по-мащабни изследвания върху действието му.

"Резултатите от настоящите изпитания върху терапията с високи дози leucovorin са предварителни. Твърдението, че то помага на пациентите, може да даде фалшива надежда на пациентите и техните семейства“, предупреждава Даниъл Хол от Американската асоциация на пациентите с аутизъм.

Какво представлява медикаментът leucovorin, одобрен за лечение на аутизъм

Leucovorin е „много близък до фолиевата киселина“, пояснява д-р Дейвид Мандъл, професор по психиатрия от медицинското училище към Университета на Пенсилвания. Разликата се крие в това, че левковоринът може да бъде модифициран по начин, който позволява неговото преминаване през кръвно-мозъчната бариера при хора, неспособни да усвоят фолиевата киселина.

Фолиева киселина (витамин В9)– защо е толкова важна

Фолиевата киселина е синтетична форма на фолата, или витамин B9, който подпомага образуването на червени кръвни клетки и е от ключово значение за „нормалните растеж и функция на клетките“, твърдят представители на Mayo Clinic. Естествени източници на фолата са зеленолистните зеленчуци, бобовите растения, ядките и плодове като портокали и банани.

Фолиевата киселина е особено важна за бременните или жените, които планират да забременеят.

Последици от недостига на фолат (фолиева киселина)

"Недостигът на фолат по време на феталното развитие причинява аномалии на мозъка. Дефицитът може да доведе до сериозни вродени дефекти в мозъка и гръбнака, известни като дефекти на невралната тръба. Затова се препоръчва прием на фолиева киселина през бременността.

Има ли странични ефекти приемът на левковорин

Страничните ефекти от левковорин са незначителни, като най-често срещаният сред тях е стомашно-чревно неразположение. Изследване от 2021 г. сочи, че при пациенти с аутизъм и дефекти на невралната тръба повечето нежелани реакции са слаби, но в някои редки случаи се наблюдават агресия, превъзбуда, главоболие, безсъние и зачестяване на гневните изблици.

Каква е връзката между дефицита на фолат и аутизма

"Все още не знаем каква част от хората с аутизъм страдат и от фолатен дефицит, но не са много“, отбелязва д-р Матю Лърнър, доцент от университета Drexel. Той не е единственият, който не разбира как и защо FDA свързва дефектите на невралната тръба с аутизма.

Д-р Елиът Кийнън споделя: „Повечето си мислят, че аутизмът е една диагноза. Всъщност той може да се дължи на различни фактори, включително гени и тежък стрес при майката по време на бременността. Разстройствата от аутистичния спектър са много, което означава, че тяхното лечение не е универсално.“

Д-р Мандъл, който подкрепя решението на FDA за одобрение на левковорин, уточнява: „Лекарството може да помогне на деца с дефект на невралната тръба, които често проявяват и симптоми, характерни за аутизма. Затова смятаме, че левковорин би подпомогнало лечението и на малките пациенти с аутизъм.“

Използван ли е някога преди левковорин за лечение на аутизъм

Официално не, но през последното десетилетие интересът към лекарството като алтернативна форма за лечение на аутизъм не спира да расте. В социалните мрежи има групи, чиито членове споделят своя личен опит от приема на leucovorin за лечение на аутизъм. Един потребител казва, че и двамата му синове са се лекували с медикамента, но ефект е имало само при единия.

През 2018 г. Кийнън също е приемал левковорин, тъй като страда от аутизъм и биполярно разстройство. „Не забелязах особено подобрение, нито пък каквито и да било странични ефекти. Сякаш минаваше през тялото ми и нищо повече“, казва той. Няколко месеца по-късно решава да го спре.

Специалистите в областта на аутизма не отричат, че медикаментът би могъл да помогне на някои пациенти, но не са провеждани изследвания, които да покажат при кои той би имал най-силен положителен ефект. За целта трябва да се извършат много задълбочени, двойно слепи, плацебо контролирани и напълно прозрачни клинични изпитания, категорични са учените.

Защо одобрението на лекарството левковорин буди противоречия

Представителят на FDA Мартни Макъри уверява, че решението е взето след „систематичен мащабен анализ на медицинската литература по темата за периода 2009г.-2024 г.“

Д-р Матю Лърнър е категоричен, че този подход се разминава сериозно с подхода при одобряване на други лекарства. Той допълва, че през годините е имало много опити да се получи разрешение и за други медикаменти за аутизъм, но процесът винаги е включвал сериозни и продължителни анализи.

В сайта на FDA пише, че всяко лекарство се одобрява след множество дългогодишни клинични проучвания, оценка на резултатите от тях и инспекция на заводите, в които препаратът ще се произвежда.

Друга причина, поради която част от учените са шокирани от решението на Агенцията, е, че липсват препоръки за дозировка или безопасен прием, каквито се издават при одобрение на други медикаменти.