FDA одобри левковорин за лечение на рядка генетична болест, но не и за аутизъм

Акценти

Американската агенция за храните и лекарствата (FDA) одобри медикамента левковорин за лечение на церебрален фолатен дефицит – генетично заболяване, което засяга едва един на 1 милион души. В световен мащаб броят на пациентите е по-малко от 50.

Решението изненада семействата на деца с аутизъм, тъй като през септември 2025 г. здравният министър Робърт Кенеди-младши заяви, че лекарството може да получи разрешение за употреба за лечение на аутизъм и да помогне на хиляди малки пациенти. По време на брифинга на здравното министерство през есента президентът Тръмп предупреди родителите да не поставят много ваксини на децата си и увери, че промяната в предназначението на левковорин (leucovorin) „ще даде надежда на семействата с деца с аутизъм, тъй като може да подобри качеството им на живот“.

В резултат на изявлението броят на издадените рецепти за leucovorin от септември до март 2026 г. нарасна значително и доведе до недостиг на пазара.

Левковорин – одобрен за рядко генетично заболяване, не за аутизъм

При синдрома на фолатен дефицит протеините, които насочват фолатите към мозъка, функционират неправилно. Нивата на фолати в кръвта остават нормални, но тези в мозъка и нервната система, които отговарят за двигателната, речевата и когнитивната функции, спадат. През есента на 2025-а д-р Марти Макъри от FDA съобщи, че „агенцията ще одобри левковорин за лечение на деца с церебрален фолатен дефицит и симптоми на аутизъм“. Специалистът добави, че между 20% и 50% от малчуганите с аутизъм произвеждат антитела, които блокират протеините, транспортиращи фолати в мозъка.

Макар да подчерта, че leucovorin не лекува аутизъм, Макъри обърна внимание на няколко малки проучвания, според които медикаментът подобрява речевите способности на деца с фолатен дефицит и аутизъм с около 60%.

От кабинета на Тръмп бяха още по-смели в своите изказвания като увериха, че разширената употреба на лекарството „отваря вратите към първото одобрено от FDA лечение на аутизъм“.

В отговор специалисти от Агенцията уточниха, че има данни за ползата от левковорин при лечение на рядкото генетично заболяване фолатен дефицит в мозъка, но не и при лечение на аутизъм. Те добавиха, че наскоро са отменили проведеното мащабно клинично проучване върху ефективността от левковорин при деца с аутизъм заради сериозни грешки в доклада.

Как се стига до разрешението за употреба на левковорин за пациенти с церебрален фолатен дефицит

Одобрението за употреба на левковорин за лечение на рядкото генетично заболяване обаче също е необичайно, тъй като се базира на преглед на медицинска литература и публикувани доклади за случаи на пациенти, в които информацията идва от самите пациенти.

Процедурата изисква провеждане на рандомизирани, плацебо контролирани клинични проучвания, които да докажат безопасността и ефективността на съответния медикамент или терапия, преди да получи разрешение за употреба от FDA. При редките заболявания, каквото е фолатният дефицит в мозъка, това е невъзможно, защото броят на засегнатите е твърде малък. От докладите става ясно, че децата с генетичния дефект се повлияват много добре от медикамента. Припадъците изчезват, а, ако приемът на левковорин започне достатъчно рано, не се проявяват никакви симптоми на болестта.

Скок в продажбите на левковорин за деца с аутизъм

След изявлението в Белия дом през септември 2025 г. броят на новоиздадените рецепти за левковорин се е удвоил, сочи проучване, публикувано през месец март 2026 г. в списание Lancet.

Някои родители не успяват да го закупят и прибягват до добавки с фолати, които се продават без рецепта, но са с недоказани безопасност и ефективност, тъй като държавата не осъществява контрол върху качеството им.

Водещият автор на изследването д-р Джеръми Фауст заяви, че доказателствата за ползите от leucovorin при лечение на аутизъм са ненадеждни, но въпреки това не е изненадан от засиления интерес от страна на родителите.
„Изявленията на Белия дом винаги имат сериозен отзвук сред населението, макар самият Робърт Кенеди-младши да признава, че „хората не бива да се вслушват в здравните му препоръки“, споделя Фауст.

Д-р Дейвид Голдман, професор по медицина и медицинска фармакология, провеждал проучвания върху церебралния фолатен дефицит, е категоричен, че генетичното заболяване и аутизмът не се припокриват. Той допълва, че левковорин се използва за лечение на фолатен дефицит в мозъка още от 2009 г., когато е открита болестта. „За съжаление, стореното не може да бъде поправено, защото родителите на деца с аутизъм са отчаяни и са готови да опитат всичко“, казва Голдман.