Учени откриха нов подход за редактиране на гени, коригиращ генетични дефекти

Системата за редактиране на гени CRISPR е една от най-важните разработки в медицината през последните години. Чрез изрязването и поставянето на редакции в ДНК учените могат да коригират цяла гама от здравословни проблеми, но инструментът срещна някои значителни проблеми при редактирането на гени.

Сега изследователи от Харвард и Масачузетския технологичен институт откриха нов подход, наречен „главно редактиране“, който потенциално може да коригира до 89% от генетичните дефекти, включително тези, причиняващи заболявания.

Първата CRISPR система, изработена да редактира човешкия геном, работи с помощта на ензим, наречен Cas9. След насочването на инструмента към желания участък от генома Cas9 има за цел да отреже желаната нишка на две места, премахвайки част от ДНК, като я замени с друга. Идеята на системата е, че проблемните гени, които причиняват определени генетични заболявания, могат да бъдат напълно изрязани и заменени с други.

Оказва се, че системата за редактиране на гени крие своите рискове. Проучвания предполагат, че изрязването на части от ДНК и въвеждането на нови може да създаде някои грешки, които в последствие да доведат до повишен риск от развитие на ракови заболявания.

Новият подход е по-прецизен, свързвайки ензима Cas9 с два нови компонента – протеин на обратната транскриптаза (RT) и pegRNA. По този начин техниката позволява на изследователите да търсят и заменят нишки на ДНК, без това да доведе до разрушаващи разкъсвания.

При тестовете на системата учените успяват да коригират генни дефекти, които причиняват сърповидно-клетъчна анемия и болест на Тей-Сакс. Според изследователите този инструмент има потенциала да коригира до 89% от генетичните вариации, които могат да причинят двете заболявания.

Екипът ще продължи да работи за усъвършенстване на техниката, опитвайки се да увеличи максимално нейната ефективност при различни типове клетки и да изследва всякакви потенциални ефекти върху тях. Изследователите също така ще продължат да тестват подхода и върху други болести.