FDA одобри първото лекарство за неалкохолен стеатохепатит

Акценти

Агенцията за контрол на храните и лекарствата (FDA) на Съединените щати одобри първото лекарство за често срещана форма на чернодробно възпаление, наречено неалкохолен стеатохепатит (NASH).

Неалкохолният стеатохепатит е състояние, при което се наблюдава чернодробно възпаление вследствие на натрупване на излишни мастни клетки. Заболяването представлява напреднала форма на неалкохолна мастна чернодробна болест и се смята, че приблизително 8 милиона души само в САЩ имат неалкохолен стеатохепатит с умерена до напреднала чернодробна фиброза или белези, причинени от дългосрочно увреждане на черния дроб. Други усложнения, свързани със състоянието, включват цироза, чернодробна недостатъчност и рак на черния дроб.

>>> Други уточнени възпалителни болести на черния дроб

Предишните режими на лечение на неалкохолен стеатохепатит са фокусирани върху загубата на тегло чрез промени в начина на живот, като например контрол на кръвната захар, здравословна диета и редовни упражнения.

Новото лечение

Новото лекарство на Madrigal Pharmaceuticals – биофармацевтична компания, насочена към откриване на нови терапевтични средства за неалкохолен стеатохепатит – ще се предлага на пазара под марката Rezdiffra. Компанията е със статус за пробивна терапия от FDA, което ускорява разработването и прегледа на лекарства, които са предназначени за лечение на сериозни състояния и които предварителните клинични проучвания показват, че могат да бъдат значително по-добри спрямо наличните терапии.

Лекарството, което се приема перорално, активира рецептор на тиреоиден хормон в черния дроб, който подпомага понижаването на натрупване на мазнини. Медикаментът е одобрен за хора, които са диагностицирани с неалкохолен стеатохепатит с умерена до напреднала фиброза, и е предназначен за употреба в комбинация със здравословна диета и упражнения.

Клинични изпитвания

Резултатите от клиничните изпитвания, публикувани през февруари 2024 г., показват, че при над 25% от участниците, приемащи 80 милиграма Rezdiffra, се наблюдава подобрение на състоянието без влошаване на фиброзата. Добри резултати са отчетени и при 30% от тези, приемащи 100 милиграма от медикамента, както и сред по-малко от 10% от участниците, получили плацебо. Лекарството също помага за понижаване на нивата на „лошия“ холестерол и чернодробните ензими.

По-голяма част от нежеланите реакции, съобщени в проучването, са леки или умерени, като най-чести са диария и гадене. Според Агенцията за контрол на храните и лекарствата Rezdiffra може да има „потенциално значими“ взаимодействия с някои други лекарства, най-вече със статини за понижаване на холестерола.

След одобрението на лечението фармацевтичната фирма трябва да извърши проучване, което да оцени клиничната полза от лекарството.

„Вярвам, че ускореното одобрение ще донесе нова надежда на хората с неалкохолен стеатохепатит, ускорявайки усилията ни за информираност относно заболяването, подобряване на грижите и разширяване на инвестициите в изследванията.“, коментира Уейн Ескридж, главен изпълнителен директор на Фондацията „Мастен черен дроб“.

Madrigal Pharmaceuticals споделя, че очаква Rezdiffra да бъде наличен следващия месец и че е създадена програма за помощ, която има за цел да подпомогне хората, които нямат здравна застраховка, да получат достъп до лекарството.