Генната терапия може да възстанови зрението след прекаран инсулт

В повечето случаи основната причина за инсулт е запушена артерия в мозъка. Кръвният поток към нервната тъкан спира, което води до клетъчна смърт в засегнатата област. Поради местоположението на основните артерии в мозъка, инсултът често засяга двигателната функция. При някои случаи обаче е засегнато зрението, което е причина за загубата на най-важното сетиво или компрометиране на цялостното здраве на очите.

Изследователски екип, ръководен от Александър Чубикин, доцент по биологични науки в Научния колеж към Университета „Пърдю“, в сътрудничество с екип, ръководен от Гонг Чен от Университета „Дзинан“ в Китай, открива начин за възстановяване на зрението след инсулт чрез използване на генна терапия за превръщане на глиални мозъчни клетки в неврони. Този метод не само подобрява зринието, но и предлага надежда за възстановяване на двигателната функция.

Какво е генна терапия?

Генната терапия е медицинска област, която се фокусира върху генетичната модификация на клетките, с цел терапия или лечение на заболявания чрез поправяне или реконструкция на дефектен генетичен материал.

Генната терапия може да работи по няколко механизма:

• Замяна на болестотворен ген със здраво копие на гена.
• Инактивиране на болестотворен ген, който не функционира правилно.
• Въвеждане на нов или модифициран ген в тялото за подпомагане на лечението на заболявания.

Продуктите за генна терапия се изучават за лечение на рак, генетични и инфекциозни заболявания.

Има различни видове продукти за генна терапия, включително:

• плазмидна ДНК;
• вирусни вектори;
• бактериални вектори;
• технология за редактиране на човешки гени;
• извлечени от пациента продукти за клетъчна генна терапия.

Препрограмиране на глиални клетки в неврони

Невроните не се регенерират. Мозъкът понякога е способен да пренастрои нервните си пътища по такъв начин, че да възстанови някои зрителни функции след прекаран инсулт, но този процес е бавен и неефективен, а при някои пациенти невъзможен. Терапията със стволови клетки, която е способна да помогне за възстановяване на зрението, разчита на намирането на имунно съвпадение и е обременяваща и трудна. Генната терапия, демонстрирана при миши модели, е по-ефективна и много по-обещаваща.

„Ние директно препрограмирахме локалните глиални клетки в неврони.“, казва Чубикин. „Не е нужно да имплантираме нови клетки, така че отпада възможността от имуногенно отхвърляне. Този процес е по-лесен за изпълнение, отколкото терапията със стволови клетки, и намалява вероятността от мозъчно увреждане. Ние помагаме на мозъка да се излекува. Можем да видим как връзките между старите неврони и новопрограмираните клетки се възстановяват. Благодарение на генната терапия наблюдавахме как мишките възстановяват зрението си*.“, допълва той.

Изследванията на екипа на Чубикин са особено важни, тъй като визуалната функция е по-лесно за точно измерване от моторните умения, като за целта се използват техники, включително оптично изображение при живи мишки. По този начин се проследява развитието и узряването на новоконвертираните неврони в течение на седмици. Усъвършенстването и разбирането на тази техника може да доведе до разработването на подобен метод, който да е способен да възстанови двигателната функция. Настоящото изследване преодолява разликата в разбирането между основното тълкуване на невроните и функцията на органите.

Изследването е публикувано в списанието „Frontiers in Cell and Developmental Biology“.

* Chibykin A., Alexander et al. Restoration of Visual Function and Cortical Connectivity After Ischemic Injury Through NeuroD1-Mediated Gene Therapy. Frontiers in Cell and Developmental Biology. 18 Aug 2021.