Експериментална терапия със стволови клетки намалява значително епилептичните припадъци

Експериментална терапия със стволови клетки елиминира почти напълно епилептичните гърчове при първите двама пациенти, подложени на лечението, сочат резултатите от ранните клинични изпитвания. Терапията включва еднократно инжектиране на лабораторно отгледани неврони, които са предназначени да потискат електрическата активност в мозъка с цел предотвратяване на епилептични припадъци. Въпреки че е твърде рано да се потвърди дали подходът е ефективен, първоначалните резултати, представени на годишната среща на Международното дружество за изследване на стволови клетки в Бостън, се считат за изключително обнадеждаващи.

„Въпреки че клиничните ни изследвания продължават при други пациенти, доволни сме, че станахме свидетели на първите двама, при които бе постигнато намаляване на припадъците без допълнителни когнитивни увреждания.“, коментира Кори Никълъс, главен изпълнителен директор на Neurona Therapeutics – биотехнологичната компания, разработила терапията. „Надяваме се, че наблюдаваните резултати ще се запазят с течение на времето.“

При приблизително 30% от хората с епилепсия припадъците не могат да бъдат контролирани с лекарства. Въпреки това, ако гърчовете са ограничени в определена област на мозъка, може да се извърши операция. Отстраняването на мозъчната тъкан обаче крие риск от необратими когнитивни дефицити, което означава, че има огромна нужда от алтернативни лечения.

>>> Как гладуването намалява честотата на гърчове при епилепсия

Проучването

Двамата участници, включени в проучването, проведено в САЩ, са с тежка епилепсия, която не се повлиява от лечение с медикаменти. Първият пациент, лекуван в SUNY Upstate Medical University, страда от епилепсия в продължение на седем години, като през шестте месеца преди изпитването има средно по 32 пристъпа на месец. Вторият, лекуван в Университета по здравеопазване и наука в Орегон, има деветгодишна история на припадъци и около 14 пристъпа на месец през шестмесечния период, преди да му бъдат инжектирани лабораторни отгледани неврони.

„И двамата бяха кандидати за хирургично лечение преди включването им в проучването. Вместо това те смело избраха да бъдат първите, които да получат клетъчна терапия с NRTX-1001.“, казва Никълъс.

Терапията включва еднократно инжектиране на висока концентрация на инхибиторни нервни клетки във фокусната точка на гърчовете на пациентите. Използваните неврони са отгледани в лабораторни условия от човешки ембрионални стволови клетки.

Констатациите

В началото на проучването и двамата пациенти са със значителна гърчова активност, нарушена когнитивна функция и влошено качество на живот. След прилагането на клетъчната терапия обаче при първия пациент се наблюдава над 95% намаление на месечните пристъпи, като след седмия месец от проследяването не са отчетени никакви припадъци. Намалението на месечните гърчове при втория пациент пък възлиза на 90%. Освен значителното облекчаване на състоянието, са отчетени подобрени резултати на когнитивните тестове.

„Тези нови данни от клинични изпитвания предполагат, че доставянето на инхибиторни неврони може значително да намали броя на гърчовете при пациенти с фокална епилепсия. Този тип клетъчна терапия има значителен потенциал като алтернатива на хирургичните интервенции при състояния, които не се повлияват от медикаменти.“, коментира проф. Питър Оливър, ръководител на Отдела по биология в Лабораторията за ускоряване на терапията с нуклеинови киселини на Съвета за медицински изследвания в Оксфорд.