Трансплантират стволови клетки за лечение на болестта на Паркинсон

Неврохирурзи от Университетската болница в Киото извършват трансплантация на стволови клетки за лечението на болестта на Паркинсон. Терапията Amchepry е първото в света лечение на Паркинсон, базирано на индуцирани плурипотентни стволови клетки (iPSC). Одобрена е през март 2026 г. след успешно приключили клинични изпитвания. Определят операцията като историческа и като важен етап в регенеративната медицина. Терапията Amchepry е разработена от японската фармацевтична компания Sumitomo Pharma.

Мозъчната операция

В началото на октомври 2026 г. неврохирурзи от Университетската болница в Киото извършват изключително прецизна мозъчна операция, известна като стереотактична неврохирургия. Екипът инжектира милиони стволови клетки директно в путамена (ключова област, разположена дълбоко в мозъка и отговорна за регулирането на движението). Голямата цел на трансплантацията е да бъде въведен нов и жив механизъм, който произвежда допамин по естествен път самостоятелно.

Първият пациент, който получава Amchepry е жена на 50 години. По думите на президента на фармацевтичната компания Sumitomo Pharma Тору Кимура трансплантацията е успешна, а възстановяването на жената преминава гладко и без усложнения. Тя е изписана от болницата и дори вече се е върнала на работа, а медицинският екип продължава да следи отблизо състоянието й.

В изявление от Университетската болница в Киото се казва: „Ще продължим внимателно да следим нейния посттрансплантационен напредък, за да потвърдим ефикасността и безопасността на това лечение.“

Amchepry в битка с Паркинсон

Amchepry (генеричното му наименование е Ragneprocell) е допаминова невронна прогениторна клетка, получена от неавтоложни индуцирани плурипотентни стволови клетки (iPSC) и е първият в света продукт за регенеративна медицина.

На 6 март 2026 г. Sumitomo Pharma получава разрешение за производството му и за пускането на пазара. Това става въз основа на резултатите от клинични изпитвания за лечение на болестта на Паркинсон с Amchepry, които провеждат лекари от Университетската болница в Киото от август 2018 г.

За Amchepry учените взимат зрели клетки от здрави донори, препрограмират ги назад във времето докато стигнат до момента, когато те са млади и адаптивни – и това са именно индуцираните плурипотентни стволови клетки. След това в лабораторни условия те биват насочени да се развият в допаминови прогенитори – млади клетки, който се превръщат в нервни клетки, които произвеждат допамин.

Клиничното проучване

Клиничното проучване, което се провежда в Университета в Киото, включва седем души с болестта на Паркинсон, които са на възраст между 50 и 69 години. Неврохирурзите имплантират на доброволците по пет или по 10 милиона клетки. Следва стриктно наблюдение в продължение на две години.

През този период екипът следи за безопасността и появата на нежелани реакции от една страна, а от друга за промени в двигателните симптоми и производството на допамин.

В края лекарите отчитат, че няма сериозни нежелани реакции. „Допаминовите невронни прогениторни клетки, получени от iPS клетки, се присадиха, произведоха допамин и не причиниха образуване на тумор. Това предполага безопасност и клинична полза при болестта на Паркинсон“, пишат от Университета в Киото.

И точно въз основа на резултатите от проучването японското Министерство на здравеопазването, труда и социалното подпомагане предоставя условно и ограничено във времето одобрение за Amchepry през март 2026 г., а през май и одобрение от националното здравно осигуряване. Този регулаторен път се прилага при обещаващи медицински пробиви и позволява на лекарите да предлагат терапията веднага като в същото време продължават да събират повече доказателства за това как работи за период от седем години.

Официалната цена, която определя японското правителство за еднократно лечение с Amchepry е 55,3 милиона йени (приблизително това са 311 118 евро). В Япония националната здравна застраховка и системата за обезщетения за високи медицински разходи покриват по-голямата част от сумата. Пациентът плаща не повече от 2 000 евро.

Възможностите на терапия

От Университетската болница в Киото подчертават, че Amchepry не е пълно лечение на Паркинсон. Поставянето на нови допаминови клетки в мозъка помага за възстановяването на контрола на движенията и за изглаждането на двигателните колебания. Това е огромна крачка напред за хората, при които стандартните лекарства не помагат. В същото време тази терапия не спира възможността болестта на Паркинсон да засегне други части на нервната система. Необходими са много месеци, за да може трансплантираните клетки да се установят, да изградят връзки и да започнат да произвеждат достатъчно допамин, за да окажат реално влияние.

В момента достъпът до Amchepry остава строго ограничен. За да премине от условното към пълното постоянно одобрение в рамките на седемгодишния срок компанията Sumitomo Pharma има ангажимента да проследи всеки един от лекуваните и да представи изчерпателни данни от поне 35 души.

До края на 2026 г. ще бъде извършена трансплантация на още един човек, през 2027-а на десет, а през 2028 г. на 20 японци с Паркинсон, съобщава президентът на компанията. „Фокусираме се върху регенеративната медицина и клетъчната терапия като един от стълбовете, които ще бъдат в основата на растежа ни нагоре“, заявява Тору Кимура. Той допълва още, че в момента се провежда клинично изпитване в САЩ, което тества терапията, за да се отговори на американските и европейските регулаторни изисквания.

Независимо, че ще бъдат нужни няколко години на внимателно проследяване преди трансплантациите на стволови клетки да станат обичайна практика в клиниките по целия свят, това, че първата жена, която преминава през процедурата вече е на работното си място, е наистина огромна стъпка напред, защото вече не се говори единствено за опити в лаборатория и резултатите от тях, а за реална медицински практика и резултати.