Нова генна терапия дава надежда на болните от муковисцидоза

Ново лечение дава надежда на пациентите с муковисцидоза.
Проучването може да се окаже повратна точка, защото показва, че генна терапия подобрява значително работата на белите дробове при хората, страдащи от заболяването.

Състоянието, известно още като кистична фиброза, е причинено от дефектен ген CFTR.
То води до повтарящи се гръдни инфекции и пациентите трябва да се подлагат на физиотерапия до 4 пъти на ден, за да се прочистват дробовете им.

Учени от Оксфордския университет и Имперския колеж Лондон са разработили лечение, което поправя дефектния ген чрез добавяне на здрав.
Пациентите вдишват посредством пулверизатор вирус, съдържащ здравия ген, който достига до белите дробове, където е необходимо. След като ги достигне, на дробовете се помага да функционират правилно и да прочистят събраната там слуз. Лечението е все още в ранен етап на развитие и е тествано на малко хора.

"Пациентите, получили генна терапия, показват значително подобрение. Резултатите са окуражаващи", споделя проф. Ерик Алтън от Имперския колеж Лондон.