Веднъж седмично вместо всеки ден: стъпка по-близо до ново лечение за деца с необясним нисък ръст

Европейският комитет по лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата (EMA) даде положително становище за нова терапия с дългодействащ растежен хормон, прилагана веднъж седмично, за деца с идиопатичен нисък ръст и трайно нарушение на растежа. Ако Европейската комисия одобри лечението, то ще бъде първият растежен хормон, официално разрешен в ЕС за това състояние.

Новината е особено важна за семействата, защото идиопатичният нисък ръст често остава неразпознат и може да повлияе не само на физическото развитие, но и на увереността, приятелствата и ежедневието на детето.

Какво е идиопатичният нисък ръст

Идиопатичният нисък ръст се поставя при деца, които са значително по-ниски от връстниците си, но след преглед и изследвания не се открива конкретна медицинска причина — например дефицит на растежен хормон, хронично заболяване или недохранване.

Състоянието засяга до 3% от децата по света. Въпреки това то често се подценява: в много държави дори не се признава като отделно състояние, а семействата могат да чакат дълго за ясна диагноза и насочване към специалист.

Освен физическата страна на проблема, ниският ръст може да доведе до подигравки, тормоз и социално изключване. Тези преживявания могат да се отразят на самочувствието на детето и да имат последствия за благополучието му и в зряла възраст.

Защо диагнозата често закъснява

Пътят до диагнозата обикновено не е кратък. Лекарите първо трябва да изключат други причини за ниския ръст, което изисква проследяване на растежа във времето, изследвания и понякога консултации с детски ендокринолог.

Много деца се насочват за оценка едва когато наближава пубертетът. Това е проблематично, защото остава по-малко време за евентуална намеса с растежен хормон, чиято ефективност зависи и от това колко рано започва лечението.

„От нашите изследвания и връзките ни с общността знаем, че 70% от семействата, отглеждащи деца с ISS и други нарушения на растежа, се чувстват незабелязани, а влиянието върху ежедневието на детето им просто не се признава“, заяви Ашли Гилмър, главен изпълнителен директор на Международната коалиция на организациите в подкрепа на пациенти с ендокринни заболявания (ICOSEP). 

Как действа новата терапия

Новото лечение е дългодействащ аналог на човешкия растежен хормон. То се прилага като една подкожна инжекция веднъж седмично, вместо ежедневни инжекции, както е при стандартната терапия с растежен хормон.

Лекарството използва технология за свързване с албумин — естествен белтък в кръвта. Растежният хормон се прикрепя към него и така остава в организма по-дълго време, което позволява по-рядко приложение.

За семействата това може да означава по-малко инжекции, по-лесен ежедневен режим и по-малко стрес, свързан с лечението. Въпреки това решението за започване на терапия винаги трябва да се взима от детски ендокринолог след индивидуална оценка.

Какво показва проучването REAL8

Данните, които подкрепят положителното становище на CHMP, идват от клиничното изпитване REAL8. То оценява ефективността и поносимостта на седмичната терапия при деца с нарушения на растежа.

Резултатите показват, че дългодействащият растежен хормон, прилаган веднъж седмично, не отстъпва по ефективност на ежедневното лечение с растежен хормон по отношение на средното увеличение на ръста за една година, оценено на 52-ата седмица. Това важи за деца с идиопатичен нисък ръст, деца, родени малки за гестационната си възраст, и деца със синдром на Нунан.

„Твърде дълго възможностите за лечение на много деца с нарушения на растежа са ограничени. Надграждайки десетилетния ни опит с лекарствата с растежен хормон, сме решени да променим това. Днешната препоръка на CHMP за разрешаване е много важна стъпка напред за децата с ISS и техните семейства в цяла Европа“, заяви Мартин Холст Ланге, изпълнителен вицепрезидент, главен научен директор и ръководител на научноизследователската и развойната дейност в Novo. 

Други състояния, свързани с нисък ръст

Положителното становище за идиопатичния нисък ръст следва по-ранна препоръка на CHMP от май 2026 г. за същия дългодействащ растежен хормон при две други показания: нисък ръст при деца, родени малки за гестационната си възраст, и синдром на Нунан.

Дете, родено малко за гестационната си възраст, е с по-ниска дължина, тегло или обиколка на главата от очакваното за срока на бременността. Повечето такива деца наваксват растежа си до около 2-годишна възраст, но ако това не се случи до 2–3 години, може да е необходима консултация с детски ендокринолог.

Синдромът на Нунан е генетично състояние, което може да засяга и момчета, и момичета. То се среща при около 1 на 1 000 до 2 500 раждания и може да включва нисък ръст, вродени сърдечни дефекти и характерни черти на лицето.

Какво следва

Становището на CHMP вече е изпратено към Европейската комисия, която взима окончателното решение за разрешаване на лекарството. Очаква се решението да обхване и трите показания — идиопатичен нисък ръст, нисък ръст след раждане малко за гестационната възраст и синдром на Нунан — по-късно през 2026 г.

За родителите важното е да помнят, че по-ниският ръст сам по себе си не означава автоматично нужда от лечение. Но ако детето расте отчетливо по-бавно от връстниците си, напредъкът в ръста спре или семейството има съмнения, подходящата стъпка е консултация с педиатър или детски ендокринолог.

„Важното сега е признаването на проблема да се превърне в реална подкрепа за навременна диагноза, ясна информация и достъп до грижи за всяко семейство, което има нужда от тях“, подчерта Ашли Гилмър.