Клетъчна терапия показва обещаващи резултати при болестта на Паркинсон

Международен изследователски екип, ръководен от учени от Университета в Лунд, Швеция, постигна важен напредък в разработването на клетъчна терапия за болестта на Паркинсон. Първото клинично изпитване с трансплантация на допаминергични неврони, получени от стволови клетки, показва, че този подход е осъществим и безопасен. Резултатите от изследването са публикувани в научното списание Nature Medicine.

В проучването участват осем пациенти с болестта на Паркинсон, като през първата година след трансплантацията не са регистрирани сериозни нежелани реакции, свързани с имплантираните клетки.

Нова надежда за възстановяване на загубените неврони

Болестта на Паркинсон се развива вследствие на постепенната загуба на нервни клетки, които произвеждат допамин – ключов невротрансмитер, необходим за контрола на движенията. Недостигът му води до характерните за заболяването симптоми, сред които тремор, мускулна скованост, забавени движения и нарушения в походката.

Настоящите медикаменти компенсират липсата на допамин, но с напредването на заболяването ефектът им отслабва, а при много пациенти се проявяват нежелани странични реакции.

Новата клетъчна терапия има различен подход. Вместо просто да компенсира недостига на допамин, тя има за цел да възстанови самите клетки, които произвеждат невротрансмитера. Това се постига чрез трансплантиране в мозъка на допаминергични неврони, получени от стволови клетки, които впоследствие трябва да узреят и да се превърнат във функциониращи нервни клетки.

Обещаващи първи резултати

В клиничното изпитване са включени осем пациенти с болестта на Паркинсон, на които са трансплантирани допаминергични неврони. След процедурата всички участници са подложени на 12-месечна имуносупресивна терапия с цел да се предотврати отхвърлянето на трансплантираните клетки.

Седем от пациентите завършват едногодишния период на проследяване, а един умира вследствие на белодробна инфекция. Изследователите уточняват, че смъртният случай не е свързан с проведената клетъчна терапия.

Първите резултати показват, че процедурата се понася добре от пациентите, без да се наблюдават сериозни усложнения или неволеви движения, свързани с присадените клетки. През целия едногодишен период на проследяване клиничното им състояние остава стабилно.

Образните изследвания с РЕТ скенер показват ранни признаци, че трансплантираните клетки оцеляват и се интегрират в мозъчната тъкан както шест, така и дванадесет месеца след трансплантацията. При шестима от седемте проследени пациенти се наблюдава и значително намаляване на необходимите медикаменти. Изследователите определят този резултат като обнадеждаващ, но подчертават, че дългосрочната му ефективност и клиничното му значение тепърва ще бъдат оценявани.

Според проф. Малин Пармар от Университета в Лунд възстановяването на невроните, които загиват при болестта на Паркинсон, е една от най-големите цели на учените през последните десетилетия. По думите й резултатите от клиничното изпитване представляват важна стъпка в развитието на регенеративната медицина и подкрепят по-нататъшното разработване на терапии, базирани на стволови клетки.

Десетилетия научни усилия

Според проф. Роджър Баркър От Университета в Кеймбридж настоящото проучване бележи важен етап в развитието на клетъчните терапии за болестта на Паркинсон. По думите му то е резултат от десетилетия научни усилия, насочени към възстановяването на загубените неврони.

Баркър припомня, че основите на този подход са поставени още преди около 40 години в Университета в Лунд, когато за първи път са използвани фетални допаминергични неврони. Днес напредъкът в технологиите позволява те да бъдат заменени с неврони, получени от стволови клетки – решение, което преодолява редица ограничения на предишния метод и създава предпоставки терапията да стане достъпна за значително по-голям брой пациенти.