Лекарство за рак се оказва последна надежда за болните от прогерия

Разработено за онкоболни лекарство може да се окаже животоспасяващо за деца, страдащи от рядкото и нелечимо заболяване прогерия. То се изразява в бързо стареене и ранна смърт, но приемайки от медикамента, страдащите от него ще могат да удължат за известен период живота си.

Проучването е направено в продължение на 2 години сред малък брой участници. Изследователите коментират, че резултатите показват потенциален пробив за сърдечното състояние, което обикновено причинява леталния край на децата преди да навършат пълнолетие. "Всичко, което можем да направим, е да се опитаме да им осигурим надежда за по-дълъг живот", казва д-р Франсис Колинс, директор на Националните здравни институти.

Общо 27 деца, болни от прогерия, са лекувани с лекарството за онкоболни лонафарниб. Само едно умира по време на проучването за разлика от 9 от 27 малки пациенти, които не са приемали медикамента. Тринадесет от лекуваните са все още живи, като повечето от тях започнали да приемат и други експериментални лекарства. "За първи път имаме медикамент, който удължава живота на децата с прогерия", твърди д-р Лесли Гордън от университета "Браун".

Децата в проучването са участвали преди това и в друго изследване, при което лонафарниб е бил съчетан с още две лекарства. За период от около 5 години животът им се удължил с близо 19 месеца. Не е ясно дали и трите медикамента са допринесли или част от тях за подобряването. Изглежда лонафарниб намалява увреждането на кръвоносните съдове.

Средната продължителност на живота на пациентите с прогерия е 14 години. Повечето умират много по-млади от сърдечен удар или инсулт, но някои от лекуваните с този медикамент достигат до късните години на юношеството. За родителите, които искат да видят как децата им растат, допълнителното време е горчиво благословение.

Причината за прогерия е мутация в ген, който регулира производството на протеин, поддържащ и оформящ ядрото на клетките в тялото. При нормално стареене той се натрупва в тях, но при болните от прогерия деца натрупването е прекомерно, което сериозно уврежда клетките. Лонафарниб пречи на прекаленото натрупване.Такива деца обикновено са малки, изглеждат крехки и са плешиви. Интелектуално са напълно нормални.

Едно на 20 млн. деца е засегнато и мутацията не е наследствена, а случайна. Болните от прогерия се раждат здрави, но не растат нормално, губят косата и телесните си мазнини и развиват твърди стави, стара кожа и болни артерии.

Първоначално лонафарниб е предназначено за лечение на рак, но няма особен успех. Специалисти прогнозират, че лекарството може да стане стандартно средство за прогерия, въпреки че няма как да я лекува.

Изследването е публикувано в списанието на Американската медицинска асоциация.

По статията работи: Ирина Тенева
Източник: deccanchronicle.com
Снимка: thetimes.co.uk