Framar.bg 0
0
Е-аптека Промоции
Здравна библиотека
Здравни проблеми Медицинска енциклопедия Заболявания Симптоми и признаци Алтернативна медицина Анатомия Медицински изследвания Лечения Физиология Патология Ботаника Микробиология Фармакологични групи Медицински журнал Взаимодействия История на медицината и фармацията Здравето А-Я
Диагностик
Здравна помощ
Здравен справочник Специалисти Здравни заведения Аптеки Институции и организации Образование Спорт и туризъм Клинични пътеки Нормативни актове Бизнес Социални грижи Форум Консултации
Здравна медия
Здравни новини Любопитно Интервюта Видео Презентации Научни публикации Анкети Бъди активен Кампании
Здраве и начин на живот
Хранене Хранене при... Рецепти Диети Групи храни и ястия Съставки Е-тата в храните Спорт Съвети Психология Лайфстайл Интерактивни
За нас
За Фрамар За реклама Статистика Общи условия Екип Кариера Адреси на аптеки Фрамар Блог Важно Автори Програма за лоялни клиенти Промоционална брошура
Контакти
Назад | Начало Здравна медия Здравни новини Във Великобритания одобриха генна терапия за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия

Във Великобритания одобриха генна терапия за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия

от 20 ное 2023г., обновено на 10 май 2024г.
Редактор: Даниела Пройчева
Във Великобритания одобриха генна терапия за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия - изображение
  • Инфо
  • Продукти
  • Коментари
  • Свързаност
Инфо
Инфо
Продукти
Коментари
Свързаност

Британската агенция за лекарствата разреши употребата на медикамента Casgevy за лечение на две от най-тежките доживотни заболявания на кръвта – сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия. Това е първото лекарство, одобрявано някога, което работи като редактира гените с помощта на метода CRISPR (наричан „ножица за изрязване на гени“). Припомняме, че през 2020 г. създателите на CRISPR спечелиха Нобелова награда за химия.

Учените от компанията Vertex Pharmaceuticals, разработила новия медикамент Casgevy, се надяват, че той ще облекчи болката при пациентите със сърповидно-клетъчна анемия и ще предпази тези с бета-таласемия от развитие на тежка анемия, както обикновено се случва.

Близо 15 хиляди души във Великобритания страдат от сърповидно-клетъчна анемия, като почти всички са с африкански или средиземноморски произход.

Ако Casgevy наистина се окаже ефективно, трансплантацията на костен мозък, която досега бе единственото възможно лечение, би била излишна, твърдят специалисти по кръвни болести. Рискът при трансплантация е свързан с отхвърляне на донорския костен мозък.

Симптоми на сърповидно-клетъчна анемия

От Асоциацията на пациентите със сърповидно-клетъчна анемия посрещнаха новината с надежда и оптимизъм и допълниха, че най-често срещаните симптомите на заболяването са хронична анемия, тежки инфекции, повтарящи се епизоди на силна болка, която налага хоспитализация, увреждане на органите и повишен риск от инсулт и ранна смърт.

Характерно за болните от β-таласемия пък е периодичното кръвопреливане, през 3 до 5 седмици, както и приемът на определени лекарства до живот.

И сърповидно-клетъчната анемия, и бета-таласемията са генетични или наследствени заболявания, резултат от грешки в гените за хемоглобина – протеин, без който червените кръвни клетки не могат да транспортират кислород до всяка част на тялото. И двете нарушения са потенциално животозастрашаващи.

Млада жена с тъмна коса в лаборатория

Как действа лекарството Casgevy за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия

Casgevy редактира дефектния ген в стволовите клетки на костния мозък на пациента, така че тялото да може да произвежда хемоглобин без мутации. За целта екипът извлича стволови клетки от костния мозък, редактира ги в лабораторни условия и отново ги връща в пациента. Ако всичко е наред, положителният ефект би бил за цял живот.

Учените използват така наречените „ножици за гени“, с които променят или изрязват ДНК участък от клетките на костния мозък, преди отново да ги върнат в кръвта.

Поне месец престой в болница при провеждане на иновативното лечение

Служители от Британската агенция за лекарствата допълват, че може да се наложи пациентите да прекарат поне месец в болница, докато трае процедурата и докато започне образуването на червени кръвни клетки със стабилна форма на хемоглобин.

По време на клинично изпитване на Casgevy 28 от 29 болни от сърповидно-клетъчна анемия споделят, че поне година след вливането на променените стволови клетки не изпитват силната болка, заради която са постъпвали в болница.

В клиничното проучване върху пациенти с бета-таласемия участват 42 души. 39 от тях не се нуждаят от преливане на червени кръвни клетки минимум 12 месеца след приема на новия медикамент. При другите трима необходимостта от преливане на червени кръвни клетки намалява със 70%.

Странични ефекти от приема на лекарството за сърповидно-клетъчна анемия

Страничните ефекти са сходни с тези при трансплантация на автоложни (от самия пациент) стволови клетки: гадене, умора, повишена температура и увеличен риск от инфекция.

Не е установен сериозен риск, свързан с безопасността, но въпреки това производителят и Агенцията за контрол на лекарствата продължават да следят за възможни негативни последици от приема на Casgevy. Клиничните изпитания все още са в ход.

Според д-р Сара Тромпетър, консултант хематолог от Университетската болница в Лондон, генната терапия дава реални шансове за излекуване на хората, които поради една или друга причина не могат да се подложат на трансплантация на костен мозък. 

Източник:
  • UK medicines regulator approves gene therapy for two blood disorders: https://www.theguardian.com/society/2023/nov/16/uk-medicines-regulator-approves-casgevy-gene-therapy-for-two-blood-disorders-sickle-cell
  • MHRA authorises world-first gene therapy that aims to cure sickle-cell disease and transfusion-dependent ?-thalassemia: www.gov.uk/government/news/mhra-authorises-world-first-gene-therapy-that-aims-to-cure-sickle-cell-disease-and-transfusion-dependent-thalassemia
Още по темата:
  • Генната терапия Casgevy е шанс за болните от бета таласемия Генната терапия Casgevy е шанс за болните от бета таласемия
  • В Англия одобриха революционна терапия за сърповидно-клетъчна анемия В Англия одобриха революционна терапия за сърповидно-клетъчна анемия
  • Първа САГБАЛ "Света София" организира дискусия за необходимостта от скрининг на таласемия при бременни и новородени Първа САГБАЛ "Света София" организира дискусия за необходимостта от скрининг на таласемия при бременни и новородени
  • Генна терапия възстановява слуха на деца и младежи, родени глухи Генна терапия възстановява слуха на деца и младежи, родени глухи
5.0/5 1 оценка

Продукти свързани с НОВИНАТА

НАУ ФУДС ВИТАМИН B12 таблетки за смучене 2000 мкг * 100
35.00лв.

НАУ ФУДС ВИТАМИН B12 таблетки за смучене 2000 мкг * 100

БИОВЕА КОПРИВА капсули 400 мг * 60
27.00лв.

БИОВЕА КОПРИВА капсули 400 мг * 60

НАТУРАЛИКО ВИТАМИН Е капсули 400 IU * 60
34.00лв.

НАТУРАЛИКО ВИТАМИН Е капсули 400 IU * 60

ХЕМФЕРУМ таблетки 14 мг * 40
44.30лв.

ХЕМФЕРУМ таблетки 14 мг * 40

НЕЙЧЪРС ПЛЮС ВИТАМИН B12 таблетки 500 мкг * 90
32.10лв.

НЕЙЧЪРС ПЛЮС ВИТАМИН B12 таблетки 500 мкг * 90

ЖЕЛЯЗО ПЛЮС КОМПЛЕКС капсули * 60 ФИТОФАРМА
8.60лв.

ЖЕЛЯЗО ПЛЮС КОМПЛЕКС капсули * 60 ФИТОФАРМА

Коментари към Във Великобритания одобриха генна терапия за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия

От сайта
Напиши коментар 0 коментара
  1. Коментирайте Във Великобритания одобриха генна терапия за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия
    www.framar.bg 
    на 12 July 2025 в 11:53
    Коментирайте "Във Великобритания одобриха генна терапия за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия"

НОВИНАТА е свързана към

  • Анемия
  • Как да се храните, ако страдате от таласемия
  • Генна терапия възстановява слуха на деца и младежи, родени глухи
  • Изследване на желязо в кръвта
  • Препарати, съдържащи желязо
  • Хемоглобин (Hb)
  • Алтернативно лечение на анемия
  • Хематокрит (Hct)
  • Диета и натурални средства при таласемия
  • Д-р Александър Йорданов Йорданов
googletag.pubads().definePassback('/21812339056/Baner300600', [300, 600]).display();

ЗДРАВЕН ФОРУМ ПО ТЕМАТА

Шип в носа и киста в синуса - друго лечение освен кортикостероиди?

преди 313 дни, 22 часа и 25 мин.

Стичане на секрет в гърлото - причини, лечение и предупреждения

преди 1902 дни, 23 часа и 24 мин.
Всички

НАЙ-НОВОТО ВЪВ ФОРУМА

Продавам ваксина StroVak

преди 50 мин.

Продавам немска ваксина StroVak

преди 1 час и 8 мин.

Къде изчезна пробиотикът Вивомикс?

преди 1 дни, 1 час и 58 мин.

Експертиза на трайно намалена работоспособност ТЕЛК и ЛКК - какво трябва да знаете

преди 3 дни, 1 час и 35 мин.
Всички

АНКЕТА

Как ще ни повлияе приемане на еврото?

Виж резултатите

Е-АПТЕКА ПОСЛЕДНО ОБНОВЕНИ

РИВАНА БАЗОВО МАСЛО ОТ КОКОС 55 мл

РИВАНА БАЗОВО МАСЛО ОТ ШЕА 55 мл

СИЙСТАРС СОЛИЛУГ ЧЕРНОМОРСКА ЛУГА разтвор 950 мл

АЦЕТА БИО ОРГАНИЧЕН СЛЪНЦЕЗАЩИТЕН БЕБЕШКИ ЛОСИОН 50 мл

МАНХАЕ ИНТИМА капс.*30

ПОСЛЕДНИ КОМЕНТАРИ

Завръщането на ирисовата диагностика

Коментар на: Стоян от 11 юли 2025г. в 16:54:11

ДИАЗЕПАМ ректална туба 5мг/2.5мл

Коментар на: www.framar.bg отговаря от 11 юли 2025г. в 15:24:45

ДИАЗЕПАМ ректална туба 5мг/2.5мл

Коментар на: Tania Nikolova от 11 юли 2025г. в 15:03:39

ТИНКТУРА КАСТЕЛАНИ - ХЕФЕ 50 мл ХИМАКС ФАРМА

Коментар на: www.framar.bg отговаря от 11 юли 2025г. в 14:39:29

ДОПЕЛХЕРЦ ВИТАЛ ТОНИК 750 мл

Коментар на: www.framar.bg отговаря от 11 юли 2025г. в 14:33:03
При възникнало съмнение за здравословен проблем или нужда от лечение, моля винаги се обръщайте за медицинска консултация към квалифициран и правоспособен лекар или фармацевт. В никакъв случай не възприемайте дадената Ви чрез сайта информация като абсолютно достоверна и правилна, дори и същата да се окаже такава.
Данни на Фрамар ООД:
  • Фрамар ООД, ЕИК: 123732525, Стара Загора, ул. Петър Парчевич № 26, телефон: 0875 / 322 000, e-mail: office@framar.bg
  • За контакт
  • Borika
  • MasterCard
  • mastercard securecode
  • Visa
  • verified by visa
Информация:
  • Общи условия
  • Политика за поверителност
  • Политика за използване на бисквитки
  • Право на отказ от договора
  • Рекламации
  • Доставка
  • Плащания
  • Отстъпки за регистрирани клиенти
  • Промоции и безплатна доставка
  • Често задавани въпроси
  • Карта на сайта
  • При възникване на спор, свързан с покупка онлайн, можете да ползвате сайта ОРС
  • Български Фармацевтичен съюз
  • Изпълнителна агенция по лекарствата
  • Комисия за защита на потребителите
  • Министерство на здравеопазването
БДА NextGenerationEU DMCA.com Protection Status
© 2007 - 2025 Аптеки Фрамар. Всички права запазени! Framar.bg във Facebook
Изработка на уеб сайт от Valival