Framar.bg 0
0
Е-аптека Промоции
Здравна библиотека
Здравни проблеми Медицинска енциклопедия Заболявания Симптоми и признаци Алтернативна медицина Анатомия Медицински изследвания Лечения Физиология Патология Ботаника Микробиология Фармакологични групи Медицински журнал Взаимодействия История на медицината и фармацията Здравето А-Я
Диагностик
Здравна помощ
Здравен справочник Специалисти Здравни заведения Аптеки Институции и организации Образование Спорт и туризъм Клинични пътеки Нормативни актове Бизнес Социални грижи Форум Консултации
Здравна медия
Здравни новини Любопитно Интервюта Видео Презентации Научни публикации Анкети Бъди активен Кампании
Здраве и начин на живот
Хранене Хранене при... Рецепти Диети Групи храни и ястия Съставки Е-тата в храните Спорт Съвети Психология Лайфстайл Интерактивни
За нас
За Фрамар За реклама Статистика Общи условия Екип Кариера Адреси на аптеки Фрамар Блог Важно Автори Програма за лоялни клиенти Промоционална брошура
Контакти
Назад | Начало Здравна медия Здравни новини В Англия одобриха революционна терапия за сърповидно-клетъчна анемия

В Англия одобриха революционна терапия за сърповидно-клетъчна анемия

от 03 фев 2025г.
Редактор: Вероника Събова
В Англия одобриха революционна терапия за сърповидно-клетъчна анемия - изображение
  • Инфо
  • Продукти
  • Коментари
  • Свързаност
Инфо
Инфо
Продукти
Коментари
Свързаност

Акценти

  • В Англия одобриха революционна терапия, известна като exa-cel, която предлага перспектива за пълно излекуване на сърповидно-клетъчна анемия.
  • Около 15 000 души в Англия живеят със сърповидно-клетъчна анемия – наследствена болест, която засяга почти всички органи и системи в човешкото тяло.
  • Exa-cel използва технологията CRISPR, за да редактира ген в стволовите клетки на костния мозък.
  • Всяка година около 50 пациенти ще получават най-модерното лечение.

Пациентите със сърповидно-клетъчна анемия в Англия ще могат да се възползват от революционно лечение за редактиране на гени, което предлага перспектива за пълно излекуване на състоянието. Еднократната генна терапия, известна като exagamglogene autotemcel или exa-cel, е одобрена от Националния институт за високи постижения в здравеопазването и грижите за използване при деца над 12 години и възрастни с тежка форма на заболяването.

Около 15 000 души в Англия живеят със сърповидно-клетъчна анемия – наследствена болест, която засяга почти всички органи и системи в човешкото тяло. Заболяването, засягащо предимно хора с африкански произход, се дължи на генна мутация и се характеризира със структурни нарушения в молекулата на хемоглобина, което води до деформация на червените кръвни клетки. Сърповидно-клетъчната анемия може да причини силна болка или тежки увреждания на органи, ако деформираните червени кръвни клетки блокират съдове и ограничат доставката на кислород.

>>> Изследват всички новородени във Франция за сърповидно-клетъчна анемия

Генната терапия

Exa-cel използва технологията CRISPR, спечелила Нобелова награда, за да редактира ген в стволовите клетки на костния мозък, така че тялото да започне да произвежда нормално функциониращ хемоглобин.

Кръвните стволови клетки се извличат от пациента и се редактират в лабораторни условия с помощта на CRISPR, след което се връщат обратно чрез инфузия.

Изчислено е, че всяка година около 50 пациенти, подходящи за трансплантация на стволови клетки, но без подходящ донор, ще получават най-модерното лечение, което ще се предлага в специализирани центрове в Лондон, Манчестър и Бирмингам.

Клинични изпитвания

Изследване

Клиничните изпитвания показват, че exa-cel може да преустанови болезнените и непредсказуеми кризи – най-честият симптом на сърповидно-клетъчната анемия – при които кръвоносните съдове се запушват, причинявайки силна болка.

На базата на резултатите, изследователите заключават, че има „функционално излекуване“ при 96,6% от участниците в изпитването, подложени на генната терапия.

„Повече от стъпка, това е скок в правилната посока за хората със сърповидно-клетъчна анемия – заболяване, което може да бъде изключително изтощително и болезнено.“, споделя главният изпълнителен директор на Националната служба по здравеопазване (NHS) Аманда Причард. „Тази иновативна терапия за редактиране на гени предлага надежда за излекуване на хората с тежка форма на заболяването и е възможно да бъде абсолютно трансформираща, тъй като позволява на пациентите да живеят без страха от кризи.“

Причард споделя още, че еxa-cel е най-новата от поредица революционни генни терапии, които NHS England осигурява за пациентите със сърповидно-клетъчна анемия.

>>> Във Великобритания одобриха генна терапия за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия

Обикновено болестта изисква доживотни режими на лечение, оказващи значително влияние върху качеството на живот поради необходимостта от чести хоспитализации. Клиничните проучвания обаче показват, че нито един от пациентите, получили exa-cel, не е приет в лечебно заведение в рамките на една година след прилагане на лечението.

Според данните на NHS през 2023-24 г. в Англия са регистрирани над 32 000 хоспитализации за сърповидно-клетъчни нарушения, от които почти 14 000 се дължат на болезнени епизоди, продължаващи над седмица.

Проучване на Sickle Cell Society установява, че през последните две години, преди появата на еxa-cel, една четвърт (24%) от хората със сърповидно-клетъчна анемия са прекарали 1-2 седмици в болница.

„Да не се налага да ходя в болница за редовни трансфузии или да приемам повече лекарства би било мечта за мен. Генната терапия може да предложи това, но смятам, че все още има какво да се проучва по отношение на страничните ефекти.“, коментира Мехмет Тунч Онур Санли, който е диагностициран със сърповидно-клетъчна анемия на 11-годишна възраст.

Източник:
  • Revolutionary gene-editing therapy for sickle cell ‘offers hope of a cure’ for NHS patients: https://www.england.nhs.uk/2025/01/revolutionary-gene-editing-therapy-for-sickle-cell/
  • ‘Groundbreaking’ sickle cell disease treatment approved for NHS use in England: https://www.theguardian.com/society/2025/jan/31/groundbreaking-potential-cure-for-sickle-cell-in-england-approved-for-nhs-use
Още по темата:
  • Във Великобритания одобриха генна терапия за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия Във Великобритания одобриха генна терапия за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и бета-таласемия
  • Генна терапия възстановява слуха на деца и младежи, родени глухи Генна терапия възстановява слуха на деца и младежи, родени глухи
  • Генната терапия Casgevy е шанс за болните от бета таласемия Генната терапия Casgevy е шанс за болните от бета таласемия
  • Генна терапия възстанови слуха на пет деца с наследствена глухота Генна терапия възстанови слуха на пет деца с наследствена глухота
5.0/5 1 оценка

Продукти свързани с НОВИНАТА

НАУ ФУДС ВИТАМИН B12 таблетки за смучене 2000 мкг * 100
35.00лв.

НАУ ФУДС ВИТАМИН B12 таблетки за смучене 2000 мкг * 100

БИОВЕА КОПРИВА капсули 400 мг * 60
27.00лв.

БИОВЕА КОПРИВА капсули 400 мг * 60

НАТУРАЛИКО ВИТАМИН Е капсули 400 IU * 60
34.00лв.

НАТУРАЛИКО ВИТАМИН Е капсули 400 IU * 60

ХЕМФЕРУМ таблетки 14 мг * 40
44.30лв.

ХЕМФЕРУМ таблетки 14 мг * 40

НЕЙЧЪРС ПЛЮС ВИТАМИН B12 таблетки 500 мкг * 90
32.10лв.

НЕЙЧЪРС ПЛЮС ВИТАМИН B12 таблетки 500 мкг * 90

ЖЕЛЯЗО ПЛЮС КОМПЛЕКС капсули * 60 ФИТОФАРМА
8.60лв.

ЖЕЛЯЗО ПЛЮС КОМПЛЕКС капсули * 60 ФИТОФАРМА

Коментари към В Англия одобриха революционна терапия за сърповидно-клетъчна анемия

От сайта
Напиши коментар 0 коментара
  1. Коментирайте В Англия одобриха революционна терапия за сърповидно-клетъчна анемия
    www.framar.bg 
    на 12 July 2025 в 11:57
    Коментирайте "В Англия одобриха революционна терапия за сърповидно-клетъчна анемия"

НОВИНАТА е свързана към

  • Анемия
  • Генна терапия възстановява слуха на деца и младежи, родени глухи
  • Изследване на желязо в кръвта
  • Препарати, съдържащи желязо
  • Хемоглобин (Hb)
  • Алтернативно лечение на анемия
  • Хематокрит (Hct)
  • Диета и натурални средства при таласемия
  • Д-р Александър Йорданов Йорданов
  • д-р Румен Ангелов Русанов
googletag.pubads().definePassback('/21812339056/Baner300600', [300, 600]).display();

ЗДРАВЕН ФОРУМ ПО ТЕМАТА

Дефицит на желязо/Анемия?

преди 2727 дни, 11 часа и 56 мин.

Възможно ли е да провеждам арт терапия у дома или къде да намеря специалист?

преди 3734 дни, 23 часа и 17 мин.
Всички

НАЙ-НОВОТО ВЪВ ФОРУМА

Продавам ваксина StroVak

преди 54 мин.

Продавам немска ваксина StroVak

преди 1 час и 12 мин.

Къде изчезна пробиотикът Вивомикс?

преди 1 дни, 2 часа и 2 мин.

Експертиза на трайно намалена работоспособност ТЕЛК и ЛКК - какво трябва да знаете

преди 3 дни, 1 час и 39 мин.
Всички

АНКЕТА

Как ще ни повлияе приемане на еврото?

Виж резултатите

Е-АПТЕКА ПОСЛЕДНО ОБНОВЕНИ

РИВАНА БАЗОВО МАСЛО ОТ КОКОС 55 мл

РИВАНА БАЗОВО МАСЛО ОТ ШЕА 55 мл

СИЙСТАРС СОЛИЛУГ ЧЕРНОМОРСКА ЛУГА разтвор 950 мл

АЦЕТА БИО ОРГАНИЧЕН СЛЪНЦЕЗАЩИТЕН БЕБЕШКИ ЛОСИОН 50 мл

МАНХАЕ ИНТИМА капс.*30

ПОСЛЕДНИ КОМЕНТАРИ

Завръщането на ирисовата диагностика

Коментар на: Стоян от 11 юли 2025г. в 16:54:11

ДИАЗЕПАМ ректална туба 5мг/2.5мл

Коментар на: www.framar.bg отговаря от 11 юли 2025г. в 15:24:45

ДИАЗЕПАМ ректална туба 5мг/2.5мл

Коментар на: Tania Nikolova от 11 юли 2025г. в 15:03:39

ТИНКТУРА КАСТЕЛАНИ - ХЕФЕ 50 мл ХИМАКС ФАРМА

Коментар на: www.framar.bg отговаря от 11 юли 2025г. в 14:39:29

ДОПЕЛХЕРЦ ВИТАЛ ТОНИК 750 мл

Коментар на: www.framar.bg отговаря от 11 юли 2025г. в 14:33:03
При възникнало съмнение за здравословен проблем или нужда от лечение, моля винаги се обръщайте за медицинска консултация към квалифициран и правоспособен лекар или фармацевт. В никакъв случай не възприемайте дадената Ви чрез сайта информация като абсолютно достоверна и правилна, дори и същата да се окаже такава.
Данни на Фрамар ООД:
  • Фрамар ООД, ЕИК: 123732525, Стара Загора, ул. Петър Парчевич № 26, телефон: 0875 / 322 000, e-mail: office@framar.bg
  • За контакт
  • Borika
  • MasterCard
  • mastercard securecode
  • Visa
  • verified by visa
Информация:
  • Общи условия
  • Политика за поверителност
  • Политика за използване на бисквитки
  • Право на отказ от договора
  • Рекламации
  • Доставка
  • Плащания
  • Отстъпки за регистрирани клиенти
  • Промоции и безплатна доставка
  • Често задавани въпроси
  • Карта на сайта
  • При възникване на спор, свързан с покупка онлайн, можете да ползвате сайта ОРС
  • Български Фармацевтичен съюз
  • Изпълнителна агенция по лекарствата
  • Комисия за защита на потребителите
  • Министерство на здравеопазването
БДА NextGenerationEU DMCA.com Protection Status
© 2007 - 2025 Аптеки Фрамар. Всички права запазени! Framar.bg във Facebook
Изработка на уеб сайт от Valival