Най-скъпите лекарства в САЩ през 2025-а

За последните две години списъкът с най-скъпоструващите лекарства в САЩ се запълни с еднодозови терапии, сред които Lenmeldy за метахроматична левкодистрофия, Kebilidi за дефицит на AADC, Elevidys за мускулна дистрофия на Дюшен и други.

› Lenmeldy – метахроматична левкодистрофия

› Kebilidi – дефицит на AADC

› Hemgenix – хемофилия В

› Elevidys – мускулна дистрофия на Дюшен

› Lyfgenia – сърповидно клетъчно нарушение

› Skysona – церебрална адренолевкодистрофия

› Roctavian – хемофилия А

› Rethymic – вродена липса на тимусна жлеза 

› Zynteglo – трансфузионна бета-таласемия

› Zolgensma – спинална мускулна атрофия

Lenmeldy – метахроматична левкодистрофия

В продължение на 16 месеца генната терапия Hemgenix на компанията CSL за лечение на хемофилия В бе най-скъпата в света. През март 2024-а, след като производителят Kyowa Kirin получи разрешение от Американската агенция за храните и лекарствата, челното място на Hemgenix се зае от медикамента Lenmeldy.

Японската компания придоби права върху генната терапия през октомври 2023-а, когато закупи Orchard Therapeutics за 387 милиона долара. Цената на лекарството е изчислена от екип на Института за клинични и икономически анализи.

Lenmeldy е показан за лечение на рядката генетична болест метахроматична мевкодистрофия (MLD), което се дължи на дефицит на ензима arylsulfatase A. Той води до натрупването на мазни субстанции в клетките, а оттам до увреждане на централната и периферната нервна система.

През април 2025-а от Kyowa Kirin съобщиха, че само един пациент в САЩ е започнал лечение с медикамента, тъй като при останалите кандидати болестта е напреднала твърде бързо и е причинила смъртта им. „Основният ни приоритет е да изградим система за скрининг на новородени възможно най-рано, още преди появата на симптоми. Това ще позволи бързото диагностициране и стартиране на лечение“, отбелязва главният изпълнителен директор Масаши Миамото. 

Kebilidi – дефицит на AADC

През август 2025 г. в Тексаската детска болница бе извършена първата терапия, от която се възползва тригодишно дете без усложнения. Въпреки че според спецификацията на медикамента, забележим ефект може да се очаква между втория и шестия месец, лекарите твърдят, че състоянието на малчугана е започнало да се подобрява много по-рано.

Kebilidi започва да се предлага през 2022 г. в Европа, а разрешение за употреба в САЩ получава през ноември 2024 г. Това е първата американска генна терапия, която се извършва директно в мозъка. С четири вливки на Kebilidi по време на една операция се доставя функциониращ човешки DDC ген директно в специфична област на мозъка с цел да се коригира генетичният дефект. Добавянето на DDC ген възстановява производството на допамин, което допринася за завършване процеса на моторно развитие.

Симптомите на дефицит на AADC обикновено се забелязват в ранна детска възраст. Болестта е фатална и пациентите рядко живеят повече от десет години заради тежка двигателна дисфункция и вторични усложнения. Според статистиката едва 350 души в света са диагностицирани с дефицит на AADC.

FDA даде своето официално разрешение след проведено клинично изпитание върху 13 деца. 48 седмици след края на лечението е извършена оценка на двигателната функция на 12 от тях. При осем се наблюдава значително подобрение.

Анализатори предвиждат продажбите за една година в целия свят да възлязат на около 40-50 милиона долара до края на 2025-а.

Hemgenix – хемофилия В

Hemgenix е първото одобрено лекарство за лечение на хемофилия B, макар вече да не е най-скъпото такова. Също като останалите генни терапии, Hemgenix се прилага веднъж, което улеснява пациентите. Хемофилия В представлява нарушение на кръвосъсирването и се среща много по-рядко от хемофилия А.

Макар цената на дозата да е много висока, изчисленията показват, че медикаментът може да „съкрати разходите на здравната система, като намали броя на случаите на кървене и нуждата от профилактична терапия“. Пациент с умерена до тежка форма на хемофилия В може да струва на здравната система над 20 милиона долара до края на живота си. Цената на терапията е съобразена и с цената на генната терапия Roctavian за хемофилия А, която през 2024-а заема шестото място в списъка с най-скъпи медикаменти.

Боб Ложевски, генерален мениджър на CSL Behring за Северна Америка, допълва, че компанията възнамерява да улесни и разшири достъпа до лекарството.

Elevidys – мускулна дистрофия на Дюшен

Лекарството получи разрешение от FDA през 2023 г., но при условие, че се прилага само върху деца на 4 и 5 години. Година по-късно, след разгорещени дебати, употребата на Elevidys бе разширена и обхвана всички деца над 4-годишна възраст.

Цената на една доза е 3,2 милиона долара, което според компанията е под минималния праг, необходим за покриването на разходите. От Института за клинични и икономически анализи обаче остро разкритикуваха производителя за високата цена, тъй като резултатите от клиничните проучвания върху лекарството са противоречиви, а и Elevidys не лекува болестта.

Медикаментът използва адено-свързани вирусни вектори, за да достави ген, който кодира съкратена форма на протеина дистрофин. Именно липсата на дистрофин е причина за мускулната дистрофия на Дюшен.

Първоначално Sarepta получи ускорено одобрение заради експресирането на дистрофин в мускулите на доброволците, въпреки че Elevidys не успя да докаже, че подобрява значително двигателната им функция.

Все пак, поради липса на каквато и да било алтернатива и някои положителни ефекти, макар и слаби, FDA даде своето разрешение. Някои пациентски организации приветстваха решението, но през 2025-а настъпиха събития, които повдигнаха въпроса дали лекарството е достатъчно ефективно и безопасно. През март 2025 г. производителят разкри, че един пациент е починал след прием на Elevidys. През май бе регистриран втори фатален случай. От FDA първо настояха за прекратяване доставките, но не след дълго отстъпи и заяви, че лекарството може да се приема от пациенти, които се придвижват сами и не са приковани към легло.

На опаковката на Elevidys е поставено най-сериозното предупреждение black box warning за риск от потенциално фатално натравяне на черния дроб.

Lyfgenia – сърповидно клетъчно нарушение

В края на 2023-а, Lyfgenia получи одобрение от FDA за лечение на пациенти на и над 12-годишна възраст, диагностицирани със сърповидно клетъчно нарушение и предходни вазооклузивни събития (ограничаване притока на кръв към органи и тъкани).

Разходите на здравната система за пациент със сърповидно клетъчно нарушение, който често претърпява и вазооклузивни кризи, възлизат на 4 до 6 милиона долара до края на живота му.

Състоянието може да доведе до увреждане на жизненоважни органи и да намали трудоспособността на пациента. Въпреки това цената на медикамента е 40% по-висока от таза на конкуретната CRISPR генна терапия, която достига 2,2 милиона долара.

До края на септември 2024-а 17 пациенти са започнали лечение с Lyfgenia. През юни 2025 г. компанията производител бе продадена на Carlyle и SK Capital. Макар че генната терапия бе подобрена, продажбите през последното тримесечие на 2024 г. са едва 10 милиона долара, докато за същия период през 2023 г. те са в размер на 12 милиона долара.

Skysona – церебрална адренолевкодистрофия

През 2022 г., когато лекарството Skysona получи разрешение, цената му бе 3 милиона долара. Три години по-късно тя е няколко пъти по-висока.

Skysona е еднократна терапия за момчета между 4 и 17 години с ранна и активна форма на церебрална адренолевкодистрофия. Въпреки разрешенията, компанията не успя да постигне печалба от предлаганата генна терапия и бе принудена да я продаде на две големи инвеститорски групи.

Медикаментът е показан за лечение на пациенти с прогресивното неврологично нарушение, което може да доведе до пълна неспособност да извършват волеви движения. Ако не се вземат мерки, половината от пациентите умират до пет години след появата на първите симптоми. В случай че адренолевкодистрофията е в ранна фаза, друга ефективна алтернатива е трансплантацията на хемопоетични стволови клетки.

През 2023-а Skysona е генерирало печалба в размер на 12,4 милиона долара. Най-малко петима са пациентите, стартирали лечение през 2024-а.

Макар и с нов собственик, компанията Bluebird продължава да работи върху своите генни терапии и тяхното усъвършенстване.

Roctavian – хемофилия А

Както споменахме, Hemgenix е първото одобрена генна терапия за хемофилия В. Roctavian е първата за пациенти с доста по-често срещаната хемофилия А. Медикаментът получи зелена светлина от FDA през юни 2023 г., година след като бе одобрен в Европа.

Компанията BioMarin дори предлага на държавата и пациентите пълно възстановяване на сумата за лекарството, ако то не даде очаквания резултат. Възможно е частично възстановяване и при хората, при които ефектът от приема започне да отслабва през първите четири години.

Цената на Roctavian надвишава изчислената от Института за клинични и икономически анализи, която възлиза на не повече от 1,9 милиона долара за доза, но от компанията увериха, че това се дължи на дългосрочния положителен ефект от терапията.

Говорителят на BioMarin заявява: „Продължаваме да вярваме, че Roctavian е много добра алтернатива за пациенти с тежка форма на хемофилия А, тъй като само една доза може да им осигури години спокойствие и контрол в случай на кървене.

Също като други скъпоструващи генни терапии, Roctavian трудно успява да се задържи на пазара. През април 2024 г. производителят дори обмисля да продаде продукта, но все пак се отказва от тази идея и решава да остави Roctavian в портфолиото си. За да съкрати разходите си, BioMarin започва да предлага медикамента само в няколко страни – Германия, Италия и САЩ.

Не се планират допълнителни разработки с цел подобряване на генната терапия, а единствено събиране на дългосрочни данни за пациенти, които вече се лекуват. Производството на Roctavian е преустановено, докато наличните дози не бъдат изчерпани.

Rethymic – вродена липса на тимусна жлеза

Rethymic не е нито генна, нито клетъчна терапия. Това е първата терапия за регенерация на тъкан и е предназначена за пациенти, които се раждат без тимусна жлеза (congenital athymia). Тъй като тя играе ключова роля при борбата с инфекциите, пациентите с congenital athymia са постоянно застрашени от потенциално фатални за тях инфекции. Ако не се лекуват, те живеят от 1 до 3 години. Болестта е много рядка. От милионите бебета, които се раждат всяка година в Щатите, между 17 и 24 са диагностицирани с атимия.

Работата върху Rethymic продължава цели 25 години, преди да получи разрешение за продажба от FDA през 2021 г.

По данни на производителя пациентите с липсваща тимусна жлеза прекарват в болница средно 150 дни годишно, което се равнява средно на 5,5 милиона долара разходи за палиативна грижа (облекчаване на симптомите при хора с нелечими заболявания) за период от три години.

Терапията с Rethymic в по-голямата си част се покрива от застрахователните компании, а от Sumitomo Pharma заявиха, че програмите за финансова помощ и благотворителните кампании „могат да помогнат“ на неосигурените пациенти.

Производство на Rethymic

Високата цена на лекарството е свързана със сложния производствен процес. За лечението е необходима тимусна тъкан от здрави бебета на определена възраст, които са претърпели сърдечна операция с отстраняване на част от тимуса. Важно условие е донорите да са с ръст и тегло, близки до тези на пациентите с вродена атимия. След това тъканта се обработва и наблюдава в лабораторни условия в продължение на 13-20 дни, преди да бъде имплантирана. Процедурата се извършва на едно-единствено място в Щатите – педиатрична болница Duke.

След имплантирането й може да изминат между шест месеца и две години преди имунната система на детето да се възстанови достатъчно, за да се справя с инфекциите. Децата с имплантирана жлеза, които живеят две години след процедурата, са 76%, сравнени с едва 2% сред онези, които не са били подложени на лечение.

Продажбите на Rethymic на северноамериканския пазар през 2024-а са в размер на 45 милиона долара.

Zynteglo – трансфузионна бета-таласемия

Макар и само за четири седмици през 2022 г., Zynteglo бе най-скъпото лекарство в САЩ. Компанията bluebird обоснова високата цена на терапията с доказаните по време на клиничните изпитания дългосрочни ползи за пациента. Нейни представители поясняват, че медикаментът може да съкрати значително разходите на здравната система за редовни кръвопреливания и контрол на нивото на желязото. Според техните изчисления медицинските разходи, свързани с кръвопреливания, за един пациент с бета-таласемия до края на живот му, доближават 6,4 милиона долара.

Bluebird дълго време търсеше начини да осигури по-лесен достъп до своята терапия. За целта изготви политика, която позволява на пациента да получи обратно до 80% от сумата, ако лечението не даде нужния резултат и отново се наложи да му бъде преливана кръв през първите две години след поставянето на дозата.

За съжаление, Zynteglo не успя да се наложи и задържи на европейския пазар. Цената от близо 1,58 милиона долара се оказа непосилна за европейците, което принуди bluebird да изтегли продукта си от стария континент.

Въпреки доброто застрахователно покритие на територията на САЩ обаче, Zynteglo, също като другите две терапии на bluebird, среща сериозни затруднения, които донякъде се дължат и на по-евтините алтернативи. През 2024-а Zynteglo, Skysona и Lyfgenia са влети на едва 37 пациенти. Годишните продажби на Zynteglo възлизат на 62,3 милиона долара.

Zolgensma – спинална мускулна атрофия

В началото производителят Novartis определи цена за американския пазар от 2,125 милиона долара, като предложи няколко разплащателни опции въз основа на резултатите през първите пет години след края на терапията. Оказа се, че цената на Zolgensma е с 50% по-ниска, отколкото тази на десетгодишен курс на лечение с медикамента Spinraza на компанията Biogen.

След разрешението от FDA през 2019 г., продажбите на Zolgensma се стабилизират. През 2024 г. продажбите възлизат на 1,2 милиарда долара, което се доближава до ръста им през предходната 2023 г. За първата половина на 2025-а е отчетен лек спад от 3%.

През 2025 г. Novartis работи върху нова формула на Zolgensma, която позволява поставянето на генетичния материал директно в гръбначния мозък. Тъй като интратекалната версия на лекарството не налага вливане в системното кръвообращение, е необходима само една малка доза, което дава възможност да се лекуват и възрастни пациенти със спинална мускулна атрофия. Съществуващата интравенозна форма на медикамента се дозира пропорционално на теглото на пациента и крие риск от увреждане на черния дроб. Затова терапията не се счита за напълно безопасна за по-големи деца и тийнейджъри. В САЩ Zolgensma е одобрен за лечение на деца под 2-годишна възраст.

В трета фаза на клиничните изпитания пациенти със спинална мускулна атрофия на възраст от 2 до 18 години, които до този момент не са били лекувани, приемат интратекалната форма на Zolgensma. Данните сочат, че подобрението при тях е 2,39 точки по скалата за двигателни умения, докато при доброволци от плацебо групата то е 0,51 точки.

За да се задържи на пазара, компанията Biogen разработи по-висока доза от своя медикамент Spinraza за спинална мускулна атрофия, който е с по-висока ефективност. FDA одобри по-високата доза през януари 2025-а.