Експериментално лекарство е ефективно при стеатохепатит

Акценти

Учени от Медицинския факултет на Калифорнийския университет в Сан Диего разработиха експериментално лекарство, което може да осигури ефективно лечение за стеатохепатит, свързан с метаболитна дисфункция (MASH). Тежкото чернодробно заболяване, което често се развива без симптоми в продължение на години, е свързано със затлъстяване и диабет тип 2 и може да прогресира до цироза, чернодробна недостатъчност и дори рак на черния дроб.

Блокиране на натрупването на мазнини и възпалението

Лекарството, известно като ION224, действа като блокира чернодробен ензим, наречен DGAT2. Този ензим е от съществено значение за процеса на производство и съхранение на мазнини в черния дроб. Инхибирането му намалява както натрупването на мазнини, така и възпалението – двата основни фактора, допринасящи за увреждането на черния дроб при стеатохепатит, свързан с метаболитна дисфункция.

„Чрез блокиране на DGAT2, ние прекъсваме болестния процес в основата му, спирайки натрупването на мазнини и възпалението директно в черния дроб.“, коментира д-р Рахит Лумба, началник на Отделението по гастроентерология и хепатология в Медицинския факултет на Калифорнийския университет в Сан Диего.

За да се оцени ефективността на лекарството, екипът провежда клинично проучване в множество центрове в Съединените щати. В него са включени 160 души, диагностицирани с MASH, които показват ранна до умерена фиброза (състояние, при което нормалната чернодробна тъкан се заменя със съединителна тъкан, водещо до нарушаване на структурата и функцията на черния дроб). В течение на една години участниците са подложени на лечение, включващо месечни инжекции с различни дози от изследваното лекарство или плацебо.

Резултатите от клиничното проучване показват, че при най-високата доза 60% от пациентите показват значително подобрение на здравето на черния дроб в сравнение с тези, които получават плацебо. Важно е да се отбележи, че ползите се налични, независимо от промените в телесното тегло, което показва, че лечението може да се комбинира ефективно с други терапии. Проучването също така не съобщава за сериозни странични ефекти, дължащи се на лекарството.

Поглед към бъдещите терапия за MASH

„Това е първото лекарство от този вид, което показва реално биологично въздействие при MASH.“, казва Лумба. „Ако тези открития бъдат потвърдени във фаза III на изпитванията, най-накрая ще можем да предложим на пациентите целенасочена терапия, която спира и потенциално обръща увреждането на черния дроб, преди да прогресира до животозастрашаващо състояние.“

Д-р Лумба, който е и директор на Изследователския център за стеатозна чернодробна болест, свързана с метаболитна дисфункция (MASLD) в Калифорнийския университет, добавя, че за пациентите и техните семейства, засегнати от това сериозно състояние, констатациите от клиничното изпитване носят нова надежда за по-добри грижи и резултати. Той подчертава, че ранната интервенция и целенасочените терапии могат също да помогнат за намаляване на тежестта върху здравните системи чрез предотвратяване на скъпоструващи и сложни чернодробни заболявания в бъдеще.

Следващите стъпки на екипа, създал лекарството, включват по-голямо клинично изпитване, което да позволи по-широк достъп до лечението.