Експериментално лекарство спасява 13-годишната Алис от Т-клетъчна остра левкемия

13-годишно момиче от Лестър, Великобритания, успява да пребори левкемията благодарение на иновационна терапия, която се прилага на нея и на още 10 души за първи.

Историята на Алис

Алис е на 12 години, когато през май 2021 г. й поставят диагнозата „Т-клетъчна остра лимфобластна левкемия“. Животът на семейството се преобръща напълно. В началото има надежда, защото въпреки че ракът е агресивен, лекарите полагат усилия и водят яростна битка с болестта. След химиотерапията извършват и трансплантация на костен мозък. За съжаление се оказва, че ракът продължава да живее.

Майката на момичето споделя колко трудно е преживяла неизбежността и как не е иска да повярва, че това са последните дни на детето й. Още по-драматично звучат думите на Алиса, която казва: „В крайна сметка щях да умра“.

За щастие на Алиса и нейните близки това не се случва. Тя не умира. Съгласява се да бъде да бъде първият пациент, преминал през експериментална терапия. Случва се през май 2022-а. И шест месеца по-късно става ясно, че вече 13-годишното момиче е спечелило битката с рака благодарение на огромния напредък на науката и в частност на генетиката.

Терапията

Лекарите от болница Great Ormond Street, Лондон, решават да използват технология, която е създадена преди шест години. Става дума за така нареченото базово редактиране. Според неговите създатели базите са езикът на живота ни. Градивните елементи на нашия генетичен код са четири основни типа. Това са : аденин (А), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T).

Милиардите бази, които се намират в нашата ДНК, изписват онези ръководства с инструкции, които са в основата на живота ни и са предназначени за тялото ни.

Технологията представлява начин, по който базата може да бъде редактирана, а целта е изследователите да се приближат до точна част от генетичния код. Следващата им стъпка е да променят молекулярната структура само на една база като я превърнат в друга чрез промяна на генетичните инструкции.

Точно тази технология използва екипът от лекари и учени, за да създаде нов тип Т-клетки, които ще бъдат в състояние да преследват и да убиват раковите Т-клетки на Алиса.

За да постигнат целта си учените вземат здрави Т-клетки от донор и започват да ги модифицират.

Първата базова редакция деактивира механизма, който насочва Т-клетките. Задача е те да не атакуват тялото на момичето. Втората редакция премахва CD7 – химическа маркировка, която е върху всички Т-клетки. Третата базова редакция може да се оприличи на невидимо наметало, което предотвратява унищожаването на клетките от химиотерапията.

>>>Експерименталната CAR-T терапия излекува напълно болни от рак на кръвта

Финалният етап на генетична модификация насочва Т-клетките да тръгнат на лов за всичко, което има върху себе си маркировка CD7. Така на практика всяка Т-клетка в тялото на Алиса, включително и раковите, ще бъде унищожена.

Ако терапията работи, то имунната система на момичето заедно с Т-клетките, ще бъде възстановена, когато се осъществи втората трансплантация на костен мозък. И това се случва.

Резултатите от приложението на технологията

Алиса е уязвима за инфекции, защото създадените специално за нея клетки атакуват както раковите Т-клетки в тялото, така и останалите, които я предпазват от болести. След месец ремисия на детето е направена втора по ред трансплантация на костен мозък, за да може имунната й система да се възстанови. Следват още четири месеца в болничната стая. Изследванията, проведени три месеца след прилагането на терапията, все още показват наличието на рак. Но тези след още три месеца са категорични. Ракът е изчезнал. Наблюдението над момичето обаче остава за още определен период от време.

Алиса признава, че е трябвало да направи този избор и да се подложи на терапията. Казва още, че за времето на това изпитание се е научила да цени всяко малко нещо. Определя случилото се с нея като с чудо и е радостна, че това ще помогне и на други деца в бъдеще. Споделя още, че очаква с нетърпение Коледа, възможността отново да кара колело в родия си Лестър, да се върне в класната стая.

Родителите й се надяват, че ракът никога повече няма да се върне. Баща й Джеймс споделя колко му е трудно за говори за ада, през който всички те са минали. Но казва още, че е изключително горд с дъщеря си, защото въпреки трудностите, страданията и заплахите пред живота й, тя продължава да бъде силна и невероятно жизнена.

Сега Алиса и нейните близки очакват празниците с надежда и радост, че са заедно и са загърбили мъката и страха.

И още за технологията и нейните възможности

Проф. Васим Касим, специалист по клетъчна и генна терапия от Лондонския университетски колеж и болницата Great Ormond Street и част от екипа, разработил терапията за редактиране на базата, е категоричен, че този вид генна манипулация има огромен потенциал да бъде полезна за множество заболявания. „Алиса е първият от други 10 души, на които лекарството е дадено като част от клинично изпитване“. Специалистът подчертава, че повече от децата, които страдат от левкемия се повлияват много добре от традиционните терапии, но има около 10 до 12, които със сигурност ще имат полза от новата технология.

>>>Учени идентифицираха прогностични маркери за агресивна левкемия при деца

Според специалистът по трансплантология от отделението за трансплантация на костен мозък в Great Ormond Street д-р Робърт Киеза става дума за нова област в медицината. Няма нищо по-вълнуващо от това, че сме в състояние да пренасочим имунната система да се бори с рака, смята още медикът.

Един от създатели на базовото редактиране проф. Дейвид Лиу смята, че технологията трябва да бъде използвана в цялост. Тя притежава много повече възможности. Например, за терапията на Алиса всяка от базовите редакции включва разбиване на част от генетичния код, за да спре да работи. Има обаче варианти, при които вместо да се изключва една инструкция, дефектът просто може да бъде коригиран. Сърповидно-клетъчната анемия може да бъде преборена, когато се коригира основната промяна, която я причинява. Това може да бъде стореното и при висок холестерол и при бета – таласемия.

Проф. Лиу, който е и директор на Института Меркин за трансформиращи технологии в здравеопазването, е категоричен, че приложенията на базовото редактиране започват тепърва. „Сега сме в ерата на терапевтичното редактиране на човешките гени, а науката прави ключови стъпки към поемането на контрола върху нашите геноми“, казва още определеният за един от 20-те най-добри изследователи в света от Nature Biotechnology.