Препаратът EVP4593 намалява мутантния хънтингтин протеин, повишен при рядката болест на Хънтингтън

Учени от Института по цитология към Руската академия на науките откриват, че препаратът EVP4593 намалява количеството на мутантния хънтингтин протеин, което е завишено значително в болните клетки.

Изследването

Учените насочват вниманието си към съединение, което е добре познато. След проведените тестове и изследвания се оказва, че EVP4593 успява да намали количеството на специфичния мутантен хънтингтин, което е в големи количества в болните клетки.

Препаратът води и до намаляване на количествата на STIM2, което от своя страна ограничава патологичния приток на калциеви йони в клетките, характерен за болестта на Хънтингтън.

Съединението успява да блокира онези процеси в мозъчните неврони, които водят до рядкото невродегенеративно заболяване.

Експериментите са осъществени върху клетъчни модели. Те са получени чрез генетично препрограмиране на клетки от пациенти в невроните, които са най-податливи на дегенерация при болестта на Хънтингтън.

Резултатите

По време на изследванията учените откриват, че в сравнение със здравите в болните клетки има близо два пъти повече протеинови сензори STIM2. Тази концентрация обяснява и патологичното повишение на калций в клетките при това рядко заболяване.

Екипът прави множество опити, чиято цел е да види какъв ефект оказва EVP4593 върху болните клетки. Така установяват, че препаратът има забавен ефект, тъй като произвежда в продължение на няколко дни два важни неврозащитни ефекта. Първият е свързан с намаляването на протеиновите STIM2 сензори, които правят възможно навлизането на калций в клетката. Вторият е, че препаратът може да намали сериозно токсичното въздействие на мутантния хантингтин в клетките.

„Резултатите, които получихме, показват без съмнение, че неврозащитният ефект на EVP4593 значителен. В бъдеще това може да бъде основа за създаването на лекарства за болестта на Хънтингтън. Изследването ни потвърждава, че заболяването засяга неврони, в които се открива нарушение в регулацията на калция, а основният източник затова се явява неправилната работа на калциевия сензор STIM2. Именно той може да е в основата на търсенията на нови лекарства срещу невродегенеративните заболявания“, коментира Владимир Вигонт, старши научен сътрудник в Лабораторията за йонните канали на клетъчните мембрани в Института по цитология.

Бъдещето на изследването

Следващата фаза на проекта включва тестове за определяне на молекулярния механизъм на действие на препарата. Така, според екипа, ще стане ясно кое вещество може да послужи като мишена на действието му.

Болестта на Хънтингтън

Болестта на Хънтингтън е генетично, наследствено и рядко заболяване, което е резултат на мутация на ген. Засяга един на 10 000 души в Европа. Болестта влияе върху мускулите и координацията и води до дегенерация на мозъчните клетки, предизвиквайки деменция и психични проблеми.

За съжаление до момента няма лечение за заболяването.