Учени направиха огромен пробив в лечението на Болестта на Хънтингтън

Английски учени направиха огромен пробив в лечението на Болестта на Хънтингтън с експериментално лекарство, което намалява токсичния протеин, причиняващ болестта.

Болестта на Хънтингтън представлява генетично дегенеративно разстройство, засягащо мускулната система и координация и води до психични проблеми и деменция. Развива се бавно, а симптомите стават забележими, едва когато човек е в зряла възраст. Засега на пациентите се предписват медикаменти, които да облекчат симптомите, понеже няма установен медикамент, който да лекува заболяването.

За първи път учени от Университетския Колеж в Лондон достигат успех в тестването на инжекционен медикамент, наречен IONIS-HTTRx, който демонстрира забавяне на развитието на болестта. В изследването са участвали 46 пациента, които са били инжектирани с препарата в гръбначния мозък и течността, намираща се около мозъка. Лекарството е в развитие повече от десетилетие, но до този момент не е изпробвано върху хора с Болестта на Хънтингтън. Всички участници са били под постоянно лекарско наблюдение. Специалистите са се опасявали от развитието на менингит при пациентите и са наблюдавали всички промени в организма.

Резултатите от клиничните изпитания са демонстрирали драстично намаляване на токсичния протеин в нервната система, който причинява заболяването. Оказало се е, че медикаментът е добре поносим за хората и напълно безвреден. Пациентите, получили по-високи дози от медикамента, са регистрирали по-ниски нива на протеиновата концентрация в гръбначния стълб.

Йонизиращият-HTTRx е антисетивно лекарство, което е приложено с цел ефективно заглушаване на гена huntingtin и предотвратяване на производството на вредните форми на huntingtin протеина.

„За първи път сме обнадеждени, че тази терапия може да забави и предотврати развитието на Болестта на Хънтингтън и ще даде надежда на хиляди хора по света“, отбелязва водещият автор проф. Сара Табризи.

Медикаментът първоначално е тестван върху животни и е показал забележителни резултати. Продължителната терапия е демонстрирала възстановяване на моторните функции на тялото при животните.

За сега учените не се ангажират да определят медикамента като лек, защото предстоят още допълнителни изследвания в лечението на заболяването. Терапията с IONIS-HTTRx обаче дава нова надеждата за пациентите с генетични заболявания и нов тласък в геномната медицина като цяло.

По статията работи: Велина Неделчева
Източник: sciencealert.com
Снимка: veselam.la.lv