Учени за първи път коригираха ген вътре в човешкото тяло

Учени коригираха ген в тялото на 44-годишен калифорниец, за да се опитат да излекуват тежкото генетично заболяване, от което той страда. Подобна процедура се извършва за първи път вътре в самото тяло на пациент. Досега учените единствено можеха да редактират гени в лабораторни условия, след което да ги внасят в човешкия организъм.

Брайън Мадо е със синдром на Хънтър, при който липсата на определен ген не позволява производството на ензим, отговарящ за разграждането на конкретни въглехидрати. Поради тази причина те започват да се натрупват и причиняват хаос във всички системи на човешкото тяло. За да се опитат да противодействат на болестта, американските специалисти влели на Мадо милиард копия на коригиращия ген със специален генетичен инструмент, който да среже ДНК-то на точно определено място и да постави новия ген. Учените смятат, че внасянето на гена и промените, които той ще предизвика (положителни или отрицателни), са необратими.

Терапията се състои от три компонента: новият ген и две "цинкови пръстови нуклеази". ДНК-инструкции за всеки от тях се поставят във вирус, който е предварително обезвреден, за да не предизвика инфекция. Неговата функция е чисто транспортна – той трябва да ги пренесе до клетките. Хиляди копия навлизат в тялото през вена. Те стигат до черния дроб, където клетките използват инструкциите, за да създадат цинковите пръстови нуклеази и да подготвят коригиращия ген. Нуклеазите срязват ДНК-то и позволяват на гена да се вмъкне в структурата й. Новият ген дава инструкции на клетките, за да произведат ензима, липсващ при пациента.

За да постигне резултат лечението, е необходимо успешното коригиране само на 1% от клетките на черния дроб.

Притесненията на изследователите са от една страна вирусът да не провокира автоимунна атака, а от друга внедряването на новия ген да не повлияе негативно на останалите гени. Ханк Грийли, биотехник от Станфордския университет, коментира, че предимството на коригиращия ген е в това, че той може да се постави точно там, където специалистите искат. Но човешката ДНК е непредвидима - понякога генът може да проработи добре, друг път да не направи нищо или дори да нанесе вреда.  

Методът се използва за много малко заболявания и резултатите не са трайни. Ако процедурата е успешна, постижението ще е голям успех в областта на генната терапия. След един до три месеца ще стане ясно дали учените са постигнали целта, към която се стремят. Ако се окаже успешна, генната терапия няма да поправи вече нанесените от заболяването вреди, но може да прекрати необходимостта от ежеседмичното лечение с ензими.

По статията работи: Ирина Тенева и Величка Мартинова
Източник: nationalpost.com
Снимка: wordpress.com