Експерти към FDA настояват за отхвърляне на Aducanumab - експерименталното лекарство за Алцхаймер

Съветници по здравните въпроси към правителството на САЩ критикуват експерименталното лекарство Aducanumab за Алцхаймер, което следят отблизо, заради недостатъчните доказателства, че забавя хода на болестта.

Екип от независими експерти към Агенцията за контрол на храните и лекарствата (АКХЛ) потвърди, че пилотният експеримент върху пациенти наистина не разкрива с категоричност, че препаратът има положителен ефект. Те се натъкват на немалко недостатъци и пропуски, с които оспорват неговата ефективност.

Лекарството Aducanumab е разработено от фармацевтичната компания „Biogen“, базирана в Масачузетс, и японската „Eisai Co“. Месеци наред регулаторните органи следят отблизо процеса по неговото създаване.

„Няма ефективно лечение на Алцхаймер“

Д-р Джоел Пърлмутер от Медицинското училище на Вашингтонския университет и член на независимата комисия заявява: „До момента не сме намерили ефективно лечение на Алцхаймер, което още повече кара учените да се стремят към това и да бързат.Ако обаче одобрим медикамент, без да имаме безспорни доказателства за неговата ефективност, е възможно да лишим пациентите от друго, по-добро лечение.“ 

Д-р Пърлмутер е един от осемте члена на екипа, гласувал против одобрението на лекарството. Един е гласувал в негова полза, а други двама са се въздържали.

Комисията отхвърли и изтъкнатите във втория доклад предимства на медикамента Aducanumab.

Агенцията за контрол на храните и лекарствата (АКХЛ) не е задължена да приема всяко решение на подобни експертни екипи, но ако то е негативно, би имало сериозна тежест в процеса на одобрение. До месец март 2021 г. АКХЛ трябва да излезе с официална позиция по въпроса с медикамента за болест на Алцхаймер.

Специалисти твърдят, че Aducanumab забавя твърде слабо хода на болестта

Продуктът, разработван от компанията „Biogen“, познато като Aducanumab, не лекува, нито обръща хода на болестта на Алцхаймер, твърдят специалистите. Според тях той забавя леко развитието й.

Предписваните до момента медикаменти облекчават временно симптомите, като до 2003 г. нито една компания не е успяла да предложи по-добра алтернатива.

Голяма част от независимата комисия отхвърля положителните отзиви за лекарството от страна на агенцията. По-рано член на АКХЛ го определи като много добро и с положителен ефект върху здравето, а доклада на разработчиците от „Biogen“ като „много убедителен.“ В същото време статистик от агенцията информира за недостатъци и несъответствия в резултатите по отношение на безопасността.

Д-р Калеб Александър от университета „Johns Hopkins“ описва ситуацията като „липса на синхрон между звука и картината на телевизионен екран.“

Миналата година екипът от „Biogen“ прекъсна две свои проучвания върху медикамента заради лошите резултати. Няколко месеца по-късно компанията предприе съвсем различни действия и обяви, че според новия им анализ ефективността на препарата е по-висока, когато се увеличи дозата. Ръководството на фармацевтичната компания дори съобщи, че от Агенцията за контрол на храните и лeкарствата са склонни да одобрят продукта.

Над 5 милиона души само в САЩ и още много по света страдат от болест на Алцхаймер, която е и най-разпространената форма на деменция.

Очакванията са, че самият медикамент ще е много скъп и „би могъл да разклати здравната система“, давайки напразни надежди на пациентите, съобщиха от организацията за защита правата на потребителите „Public Citizen.“

Оценката на АКХЛ се базира на два основни аспекта на всяко лекарство – безопасност и ефективност. Някои от експертите, които настояват за одобрението на препарата, включително Асоциацията на пациенти с Алцхаймер, смятат, че при оценяването трябва да се вземе под внимание трети аспект – нуждата.

Медикаментът Aducanumab за пациенти с болест на Алцхаймер

Лекарството Aducanumab e създадено да премахва опасните натрупвания от определен протеин, наречен бета-амилоид, в мозъка. И други лекарствени препарати са имали за цел същия ефект, без да постигат резултат, тоест пациентите продължават да изпитват сериозни когнитивни затруднения и не могат да се грижат за себе си.

Финансовият аспект

Aducanumab представлява биотехнологичен продукт, изграден от живи клетки, което определя високата му цена. Ако то бъде одобрено, се очаква разходите за него да се покриват от „Medicare“ – национална здравноосигурителна програма на САЩ. Законът не позволява на АКХЛ и съответната фармацевтична компания разработчик да обсъждат цената на разглеждания нов препарат или терапия.

Самият процес по спазвания на всички изисквания е свързан с големи разходи. До момента медикаментът е тестван върху хора с лека форма на деменция в резултат на Алцхаймер или върху такива, които страдат от не толкова сериозното състояние, наречено леко когнитивно нарушение. Само за да се потвърди диагнозата на всеки от участниците в изследването, е необходимо да се извърши мозъчно сканиране в размер на минимум 5 000 долара. Застрахователите, включително „Medicare“, не покриват разходите за скенер, защото не са убедени в необходимостта им. Ако обаче ползите бъдат доказани, е възможно да променят политиката си.

Проучванията

В миналото от Агенцията за контрол на храните и лекарствата често са изисквали извършването на две изследвания, които да гарантират безопасността и ефективността на продукта, но през последните години го правят все по-рядко.

Всяко от проучванията върху Aducanumab е включвало около 1 650 души, но впоследствие бива прекратено заради лошото представяне на лекарството. „Biogen“ продължават да твърдят, че резултатите от първото им изследване разкриват по-висока ефективност при максимална доза, но с второто изплуват твърде много недостатъци и рискове. От компанията са на мнение, че ползите за здравето на пациентите, които са приемали максимално допустимата доза за дълъг период от време, са безспорни.

Въпросителните

Около анализа на двете проучвания все още витаят много въпросителни. Подозрително е, че по средата им някои хора започват да получават по-висока доза от лекарството.

Странен е и фактът, че пациентите от плацебо групата при оптимистичното проучване се влошават повече от същите в другото проучване. Възможно е с подобна промяна екипът да се е опитвал да убеди контролните органи в привидно по-добрия ефект от лекарството.

Експертите от АКХЛ пренебрегват голяма част от сигналите, свързани с безопасността на продукта. Един от тях е, че той води до възпаление на мозъка при 1/3 от пациентите, което от своя страна налага прекратяване на лечението им с него.

„Агенцията следва да изиска провеждането на трети анализ, по време на който да се тества ефекта от препарата в идеални условия, за да се даде ясен и категоричен отговор“, смята д-р Дейвид Кнопман от „Mayo Clinic.“ Д-р Кнопман е член на консултативния съвет към АКХЛ, но той и няколко други лекари по-рано публикуваха доклад, в който изразяват несъгласието си с позицията на агенцията.

Какво ще се промени за пациентите с Алцхаймер?

По време на онлайн среща за обсъждане одобрението на лекарството, дузина пациенти, членове на техните семейства и лекари настояха да се разреши неговото използване с довода, че това ще даде надежда на болните и ще ускори създаването на алтернативни терапии.

Според д-р Елизър Маслая, ръководител на Катедрата по невробиология към Националния институт за болести, свързани със стареенето, в САЩ, ефектът от медикамента е „сравнително малък.“

Положителните резултати от едното проучване разкриват незначително забавяне на когнитивния упадък. В цифри то се изразява с коефициент от едва 0,39 по 18-точковата скала за оценка на мисловните процеси. Доколко подобно забавяне позволява на болния да живее независимо, да разпознава близките си и да запомня факти остава съмнително.

В бъдеще може би лекарствата, предназначени за премахване на бета-амилоидните плаки, ще се комбинират с други, които имат различна функция. Според д-р Маслая вероятно ще е необходимо самото лечение да започне по-рано, за да се постигне нужния ефект.

Ако препаратът получи одобрение, Американската академия по неврология ще обсъди с Агенцията за контрол на храните и лекарствата възможността то да не се разпространява масово, което би изложило твърде голям брой пациенти на риск и би затруднило здравната система.