Т-клетъчна генна терапия може да помогне на пациенти с рак на кръвта

Учени разработиха терапия, която може да излекува пациенти с рак на кръвта, който не се повлиява от другите форми на лечение. Тя се състои в прецизното редактиране на ДНК на белите кръвни клетки с цел превръщането им в „живо лекарство“ срещу рака.

2/3 от пациентите с Т-клетъчна остра лимфобластна левкемия навлизат в ремисия след терапията

Първият пациент е 16-годишната Алис Тейпли, която се подлага на лечението през 2022 г. и вече трета година е „свободна от болестта“. След това терапията е приложена върху други осем деца и двама възрастни с Т-клетъчна остра лимфобластна левкемия, като близо 2/3 (64%) от тях са в ремисия. В клиничното изпитание се включват пациенти, при които химиотерапията и трансплантацията на костен мозък не са дали резултат.

„Мислех си, че ще умра и няма да мога направя всички онези неща, които правят децата“, спомня си Алис. Нейното лечение представлява „изтриване“ на имунната й система и изграждане на напълно нова. Тя прекарва четири месеца в болница, през които не може да вижда брат си заради риска от инфекции.

Днес, в края на 2025-а, няма следа от рака и единственото, което младата жена трябва да прави, е да се подлага на ежегодни контролни прегледи. Тя гледа смело към бъдещето и проявява интерес към биомедицинските науки, с надеждата, че един ден ще провежда изследвания върху онкологични заболявания на кръвта.

Как действа иновативната терапия за лечение на рак на кръвта

Учените от University College London и болница Great Ormond Street прилагат технологията редактиране на ДНК бази. Съществуват четири бази – аденин (A), цитозин (Ц), гуанин (Г) и тимин (T), които са градивни елементи на човешкия генетичен код. Също като буквите в азбуката, които образуват смислени думи, така и милиардите бази на нашето ДНК съставят ръководството за работа на човешкото тяло.

Етапи на генна редакция на ДНК базите

Редактирането на базите позволява на учените да съсредоточат усилията си върху конкретна част от генетичния код и да променят молекулната структура на една-единствена база, като променят вида й и пренапишат ръководството за работа.
Екипът превръща естествената способност на здравите Т-клетки да откриват и унищожават заплахите в основно оръжие в борбата с Т-клетъчната остра лимфобластна левкемия. Това обаче се оказва трудна задача. Първо трябва да се създадат нови добри Т-клетки, които да унищожат лошите, без лечението да саботира само себе си.

Учените вземат здрави Т-клетки от донор и ги модифицират. Първата базова редакция блокира механизма на Т-клетките, чрез който те атакуват тялото на пациента. С втората редакция те отстраняват химичния маркер CD7 от всички Т-клетки, тъй като в противен случай терапията би могла да се окаже саморазрушителна. Целта на третата редакция е да се постави „невидимо покривало“, което пази клетките от унищожителното действие на химиотерапевтичните медикаменти. В последната фаза от генетичната модификация изследователите инструктират Т-клетките да намерят и унищожат всяка клетка с химичен маркер CD7.

Крайният резултат е, че генетично променените Т-клетки могат да унищожават всяка друга Т-клетка, ракова или здрава, но не могат да се нападат една друга. Новите клетки се вливат в тялото на пациента и, ако след четири седмица не бъдат открити следи от рака, той се подлага на трансплантация на костен мозък, чиято цел е да се изгради нова имунна система.

„Преди няколко години всичко това би изглеждало невъзможно. В действителност ние премахваме имунната система на човека. Лечението е сериозно и интензивно. Пациентите трябва да бъдат силни и твърдо решени да издържат. Ако терапията проработи, ефектът е наистина много добър“, пояснява проф. Васиим Куасим.

Резултати от терапията върху пациенти с Т-клетъчната остра лимфобластна левкемия

Девет от 11 пациента навлизат в дълбока ремисия, което им позволява да се подложат на трансплантация на костен мозък. Седем са „свободни от болестта“ за период от 3 месеца до 3 години. В два от случаите ракът сам заличава химичните CD7 маркери и по този начин успява да избегне лечението.

Един от най-големите рискове е свързан с развитието на инфекция, тъй като по време на терапията пациентите нямат работеща имунна система.

„Като се има предвид колко агресивен вид рак е този, клиничните резултати са повече от забележителни“, категоричен е д-р Робърт Киеса от болница Great Ormond Street.