Италия изгражда национална мрежа за разработване на генни и РНК терапии

Италия официално се включва в глобалната надпревара за разработване на ново поколение генни и РНК терапии – сектор, който според прогнозите ще надхвърли 42 милиарда долара до 2030 г. Пазарът расте с двуцифрени темпове, а персонализираната и прецизна медицина постепенно се утвърждава като бъдещ стандарт на лечение на редица тежки заболявания.

Ключов двигател на тази трансформация е инвестиция от 320 милиона евро, осигурена чрез Националната програма за реформи. Значителна част от средствата – 41 процента – са насочени към южните региони на страната. Целта е създаване на национален център, който да обедини научния потенциал на Италия и да ускори внедряването на лабораторните разработки в клиничната практика.

Национална мрежа от научни центрове

За по-малко от четири години е изградена мащабна мрежа по модела „Hub & Spoke“ – 10 тематични звена, включващи 44 водещи институции и 58 партньори. Сред участниците са престижни университети и изследователски организации, включително Института за генна терапия SR-Tiget в Милано и детската болница Bambino Gesu в Рим.

В инициативата участват над 2000 изследователи, като са осъществени повече от 700 нови назначения (65% жени). В програмата са включени и около 200 докторанти, което подчертава стремежа към формиране на ново поколение специалисти в областта на биомедицинските технологии.

Проектът вече отчита значителни успехи – над 1000 научни статии, повече от 30 патента и близо 100 приложни изследователски проекта. Освен това са създадени осем иновативни стартъпа, насочени към разработване на терапии за заболявания с неудовлетворени медицински нужди, като три проекта вече са готови за разрастване и внедряване.

Нови терапии за тежки заболявания

Изградената система от лаборатории, инфраструктури и високотехнологични платформи вече показва реални резултати в борбата с тежки заболявания като невробластом, левкемия и редки автоимунни състояния.

Особено внимание привличат разработките в областта на CAR-T терапиите – иновативен метод, при който клетки на имунната система (Т-клетки) се модифицират така, че да разпознават и атакуват специфични туморни клетки.

Според Франко Локатели, началник на Отделението по онкохематология и клетъчна и генна терапия в детската болница Bambino Gesu, вече са постигнати значителни успехи при лечението на солидни тумори, неоплазми на централната нервна система, остри левкемии, за които не са налични достъпни терапии, както и автоимунни заболявания. Той подчертава, че при някои пациенти е постигнато реално „рестартиране“ на имунната система – резултат, който доскоро е изглеждал трудно постижим.

Модерна инфраструктура в цяла Италия

Мрежата за РНК и генни терапии, координирана от Националния център, базиран в Падуа, вече разполага с модернизирана инфраструктура и авангардни технологии, благодарение на средствата от Националния план за възстановяване и устойчивост.

Сред най-значимите проекти е новата „РНК фабрика“ в Неапол, предназначена за производство на иРНК за клинични изпитвания от фаза I и II. В Рим е модернизирана лаборатория за генна терапия с площ от 700 квадратни метра, работеща в синергия със специализиран фармацевтичен производствен център. В Модена се изгражда първият в Италия център за клинични изпитвания от фаза I, интегриран с лаборатория със система за добри лабораторни практики. В Падуа функционира център за органоиди, където чрез триизмерни миниатюрни органи се тества ефективността на новите лекарства, като се симулира човешкия отговор и се намалява необходимостта от експерименти с животни.

Мрежата включва още център за анализ на циркулиращи биомаркери в Сиена, високотехнологичен център за данни в Бари и специализиран център в Милано, който подпомага процесите по одобрение на нови терапии от италианските и европейските регулаторни органи.

Партньорства с индустрията и поглед към бъдещето

Към проекта се присъединяват и водещи компании като AstraZeneca, Chiesi, Dompé и Stevanato Group. Разработват се и нови технологии за автоматизация, сред които роботизираната система CFBox, създадена в партньорство между PBL Spa и детската болница Bambino Gesu.

Следващата голяма цел е трансформирането на мрежата в център за отворени иновации, който да позволява на нови организации и компании да използват съществуващата инфраструктура и експертен капацитет.

Допълнително финансиране по Националната програма за научни изследвания, иновации и конкурентоспособност за зеления и цифров преход 2021-2027 г. ще подпомогне стартирането на нови проекти през следващите 30 месеца. Така Италия се стреми не само да навакса изоставането си в биотехнологичната надпревара, но и да се превърне в един от европейските лидери в разработването на иновативни генни и РНК терапии.