Pegcetacoplan води до пълна ремисия на рядко бъбречно заболяване при децата

Акценти

Нов медикамент атакува директно причината за развитието на рядкото бъбречно заболяване C3 гломерулопатия (C3G). Болестта е изключително рядка и засяга най-вече деца и млади хора. Тя води до прогресивно увреждане на бъбреците, като повече от половината от пациентите навлизат в крайната й фаза до десет години след поставянето на диагнозата.

Лекарството pegcetacoplan води до пълна ремисия на бъбречното заболяване при 67% от децата

За разлика от другите лекарства, които само частично потискат възпалителния процес, pegcetacoplan атакува директно причината за C3G дисфункцията в системата на комплемента, част от вродения имунитет на човека.

Ръководител на клиничните проучвания върху действието на медикамента pegcetacoplan при деца е Карла Нестър от Клиниката за редки болести към Университета на Айова. Резултатите изненадват целия екип: с 68% по-ниско съдържание на протеин в урината и стабилизиране на бъбречната функция. До 67% от малчуганите навлизат в пълна ремисия, а биопсиите показват, че при 72% от тях болестта вече не е активна.

"Това е най-доброто лечение за C3 гломерулопатия (C3G) досега. Разбира се, предстои да проследим дългосрочните последици от лечението при малките ни пациенти, но данните са повече от обнадеждаващи“, споделя проф. Нестър.

Третата фаза на клиничните изпитания е рандомизирана, двойно сляпа и плацебо контролирана. Тя се провежда в 122 центъра в 19 страни и включва общо 124 пациенти.

През 2025-а pegcetacoplan бе одобрен за лечение на деца над 12 години

Въз основа на отличните резултати по-рано през настоящата 2025-а pegcetacoplan бе одобрен от Американската агенция за храните и лекарствата за лечение на пациенти над 12-годишна възраст с C3 гломерулопатия и първичен имунокомплексен мембранопролиферативен гломерулонефрит (IC-MPGN).

В своето изследване проф. Нестър и колегите й използват данни от друго по-ранно проучване върху системата на комплемента, проведено от професора по педиатрия и отоларингология д-р Ричард Смит.

Благодарение на научните открития и клиничната дейност щатът Айова се превръща в един от малкото специализирани центрове за пациенти с C3G, който осигурява прецизна диагностика и висококачествени здравни грижи и предоставя възможност за участие в научни и клинични изпитания. В клиниката за редки бъбречни заболявания UI Rare Renal Disease се лекуват не само американци, но и граждани на други държави.

От лабораторията до болничната стая

Дългогодишното проучване на д-р Смит отговори на множество въпроси, свързани с биологията на C3 гломерулопатията. То показа, че ключът към ефективното лечение на пациентите може би се крие в блокирането на свръхактивния механизъм на системата на комплемента. Стъпвайки на това заключение, учени и фармацевтични компании насочиха вниманието си към разработването на нов клас медикаменти, които биха могли да потиснат въпросния механизъм.

Утвърдените през годините терапевтични методи включват прием на противовъзпалителни лекарства като стероиди или на такива, които действат върху погрешен елемент от системата на комплемента.

Как се приема медикаментът за лечение на C3 гломерулопатия

Пегцетакоплан (pegcetacoplan) има много по-прецизно действие, при това върху увредената част от комплемента. Лекарството се приема в инжекционна форма два пъти седмично, което е предпочитан за повечето млади пациенти вариант пред ежедневния перорален прием.

Отново през 2025 г. бе одобрен и още един медикамент за лечение на C3 гломерулопатия, който блокира системата на комплемента – iptacopan.

Достъпът до две съвсем нови лекарства връща надеждата на хората, които страдат от рядкото бъбречно заболяване. Проф. Нестър споделя, че един от нейните студенти, диагностициран с C3G, е в пълна ремисия и развива успешна кариера, а малките й пациенти вече не се притесняват за здравето си, а изживяват пълноценно своето детство.