Разработиха перорален медикамент за пациенти с наследствен ангиоедем

Акценти

Третата фаза от клиничното изпитание на първия перорален медикамент за лечение на наследствен ангиодем KalVista приключи успешно. Експерименталното лекарство е разработено от фармацевтичната компания KalVista Pharmaceuticals.

Основното вещество sebetralstat (себетралстат) ограничава зоните на подуване много по-бързо, отколкото плацебото. Участниците от групата, приемала медикамента, споделят, че изпитват облекчение, което продължава средно 1,6 часа след приема на малка доза и 1,8 часа след приема на висока доза.

KalVista Pharmaceuticals възнамерява да кандидатства за разрешение на територията на САЩ през първата половина на 2024 г., а по-късно през същата година – в Европа и Япония.

>>> Терапия с технологията за генно редактиране Crispr-Cas9 блокира рядкото генетично заболяване ангиоедем

Лечение на наследствен ангиоедем

Макар че наследственият ангиоедем е рядко заболяване, което засяга средно един от 50 хиляди души по света, интересът на учените към разработването на медикаменти за лечение не спира да расте.

На пазара се предлагат много лекарства, които потискат симптомите или предпазват от появата на отоци – най-често срещаният признак на ангиоедем. Ако не се вземат навременни мерки обаче, подуванията не изчезват с дни и могат да засегнат различни органи.

При остър епизод обикновено се поставя инжекция, а с цел намаляване честотата на епизодите могат да се приемат перорални медикаменти. Компаниите CSL, Ionis Pharmaceuticals и Intellia Therapeutics са в процес на разработване на нови терапии за превенция с по-дълго действие, а KalVista и Pharvaris – на таблетки, които биха могли да повлияят и ограничат отоците, така както инжекциите.

Ефектът от лекарството KalVista трае между 1,5 и 2 часа

Междинните резултати от проучването върху медикамента KalVista, публикувани в списание The Lancet през 2023 г., показват, че ефектът му може да продължи от 1,5 до 2 часа. Успехът на трета клинична фаза привлече вниманието на анализатори и инвеститори.

Представители на компанията KalVista поясняват, че времето на облекчение е близко до това, което се постига с инжекциите Ruconest and Firazyr.

Наскоро проведена анкета с 44 специалисти в областта на наследствения ангиоедем разкрива, че те биха предпочели да предписват на своите пациенти перорален медикамент, който подобрява състоянието по-бързо, а не след 2,5 часа. 1/4 от лекарите споделят, че ще предписват KalVista, а не инжекциите Firazyr, ако лекарството докаже своята ефективност и безопасност.

Анализатор от Jefferies изчислява, че продажбите на KalVista ще генерират печалба в размер на почти един милиард долара годишно в САЩ и Европа.

Безопасност, висока ефективност и слаби странични ефекти

Главният изпълнителен директор на компанията производител пояснява: „Поставили сме си наистина висока цел. Искаме да предложим лекарство, чиято ефективност да е сходна с тази на инжекциите, като в същото време се опитваме да минимизираме страничните ефекти. Наблюденията ни върху фаза 3 от клиничното изпитване дават надежда, че всичко това е възможно. В някои аспекти дори ще надминем очакванията.“

По отношение на безопасността на медикамента за лечение на наследствен ангиоедем експертите уточняват, че до този момент всички данни потвърждават, че той не крие сериозни рискове за здравето на пациентите.

От компанията производител се въздържат от подробности, свързани с клиничното проучване. Все още няма точни данни за мащаба и скоростта на действие на KalVista. Близо 40% от пациентите, включени в проучването, получават втора доза от медикамента, а състоянието на 10% налага спешен прием на друго лекарство в следващите 12 часа.

Според специалистите KalVista ще се наложи бързо на пазара заради по-удобния си перорален прием.