FDA одобри медикамент за пулмонална артериална хипертония

Акценти

В края на месец март 2024 г. Американската агенция за контрол на храните и лекарствата (FDA) одобри лекарството sotatercept за лечение на рядкото и фатално заболяване пулмонална артериална хипертония (ПАХ).

Терапията със сотатерцепт

Катрина Бари е диагностицирана с ПАХ, когато е на 25 години. Тогава лечението е експериментално, но жената решава все пак да се възползва, особено след като лекарите я предупреждават, че й остават между 2 и 5 години живот.

Терапията се състои в интравенозен прием на медикамента през три седмици. Тя започва в началото на март 2020 г., когато избухва пандемията от коронавирус. При всяко посещение в болницата, жената носи маска и се облича с два слоя дрехи, а след като се прибере, измива ръцете си много старателно.
„Трябваше да ходя редовно, въпреки риска от COVID-19. Иначе щях да умра“, споделя Бари.

Действие на медикамента за лечение на пулмонална артериална хипертония

Производител на лекарството е компанията Merck, а търговското му наименование ще бъде Winrevair.
Winrevair е биологично лекарство, което търси и улавя протеините активини, чието свръхпроизводство е причина за развитието на ПАХ. Те водят до удебеляване стените на кръвоносните съдове.

С намаляването на проводимостта на кръвоносните съдове сърцето започва да работи още по-усилено, за да изпомпа нужното количество кръв до белите дробове. Заради постоянното му натоварване, то се уврежда и накрая спира да функционира.

2-3 години живот след поставяне на диагноза ПАХ

Ако не се лекуват, пациентите с пулмонална артериална хипертония живеят 2-3 години след поставяне на диагнозата. Приемът на съдоразширяващи или съдоотпускащи медикаменти могат да удължат живота им, но не и да ги излекуват.

Д-р Валъри Маклафлин, кардиолог от Мичиганския университет, споделя: „Winrevair е с доста по-различен механизъм на действие и може да регулира поне донякъде процесите, които протичат, особено в онези малки пулмонални артериоли, където болестта възниква.“

Според нея е възможно медикаментозното лечение дори да обърне хода на болестта и да доведе до подобряване състоянието на пациента.

>>> Живот с редки болести – с какво се сблъскват хората и защо трябва да се подобрят здравните услуги

Клиничните изпитания върху ефективността на сотатерцепт

По време на изпитанията върху животни учените забелязват, че то има потенциал не само да потисне симптомите, но и да спре удебеляването на стените на кръвоносните съдове, а вероятно и да удължи живота на пациентите. Техните наблюдения обаче не се потвърждават от клиничните изпитания върху хора.

6-минутен тест с ходене

FDA одобрява Winrevair въз основа на други показатели за ефективност, както и на това дали пациентите успяват да издържат така наречения 6-минутен тест за ходене (хората със заболяването обикновено не могат да вървят толкова дълго без прекъсване).

Проучването обхваща 323 души, разделени в две групи – които приемат новия медикамент и които приемат плацебо за период от 6 месеца. Първите извървяват 34 метра – разстояние, непосилно за болните от ПАХ. Участниците от втората група извървяват едва един метър повече отпреди.

Важно е да се уточни, че всички доброволци приемат традиционните съдоотпускащи лекарства, които лекарите предписват за състоянието, с цел да се подобри кръвотокът.

До края на изследването от сотатерцепт групата умират или се влошават девет души (5%), а контролната 42-ма (26%).

Според пулмолога д-р Галиацатос от медицински център Johns Hopkins Bayview все пак FDA е одобрила лекарството, тъй като „ПАХ е като бомба със закъснител“ за пациентите, които нямат време да изчакат провеждането на по-дълги проучвания.

Той не крие, че изпитва тревога по отношение равномерния достъп до Winrevair и уточнява, че въпреки големия брой пациенти с ПАХ от афроамерикански произход, техният дял в изследването е едва 2%.

Резултатите от клиничните изпитвания са публикувани в списание New England Journal of Medicine през 2023 г.

Диагностицирането на Катрина, симптомите на ПАХ и лечението

За първи път Катрина Бари усеща, че не може да си поеме въздух през 2017 г., но тогава лекарите не откриват причината. Две години по-късно, по време на почивка в Гърция, състоянието й се влошава. Една сутрин жената се събужда, обзета от паника, че не й достига въздух. Връща се в Щатите и отива директно в болницата в Бостън. Екипът извършва PET-CT скенер и заключава, че в малките кръвоносни съдове по повърхността на белите й дробове са се образували десетки кръвни съсиреци. Според специалистите сърцето й е увредено сериозно вследствие на претърпян инфаркт.

Разкъсване на кръвоносните съдове

Следва операция за отстраняване на въпросните съсиреци, по време на която лекарите откриват, че всъщност кръвоносните съдове са разкъсани, наподобявайки кръвни съсиреци. След като установяват, че кръвното налягане в сърцето й е твърде високо, те вече знаят, че Катрина страда от ПАХ. Тъй като заболяването е рядко и обикновено засяга млади жени, късното му диагностициране е често срещан проблем.

След операцията сърцето й отказва да работи, което налага включването на байпасна машина сърце-бял дроб. Няколко дни по-късно тялото й започва да се възстановява. След събуждането от изкуствената кома, жената разбира, че страда от пулмонална артериална хипертония.

Кислород с бутилка и вливане на медикаменти с катетър

От тогава 25-годишната Катрина е принудена да носи със себе си бутилка с кислород, както и раница с медикаменти, които чрез катетър, вкаран в тялото й, предотвратяват стесняването на кръвоносните съдове. Ако помпата за лекарствата се повреди, има на разположение три часа, за да отиде в най-близката болница.

Подобрението след приема на сотатерцепт

Ефектът от експерименталната терапия със сотатерцепт, която започва през пролетта на 2020 г., настъпва бавно. Няколко месеца по-късно жената успява да сгъне изпраните дрехи и да се разходи навън за кратко.

След година Бари използва кислородната бутилка само по време на сън и когато изкачва планина, докато в един момент спира да се нуждае от нея, докато спи.

18 месеца след началото на лечението лекарите решават, че може да започне да приема съдоразширяващите медикаменти перорално, а не с помпата, която носи на гърба си постоянно.

Катрина не крие радостта си от този факт и признава, че „това ще промени изцяло живота й“.
Състоянието на жената се подобрява значително. Тя може отново да пътува в чужбина и да спортува, като наскоро дори е карала ски.

Болестта не е изчезнала. Белите й дробове я изгарят, а когато се натовари физически, не може да си поеме въздух, но определено се чувства по-добре. „За мен това лекарство е чудо. Странно е да го кажа, но вредите от него са много по-малко, отколкото очаквах, а ползите – огромни“, признава пациентката.

>>> Лечение на пулмоналната артериална хипертония

Странични ефекти от лечението на ПАХ със сотатерцепт

Екипът, провел клиничното проуване, разкрива, че лекарството е причинило кръвотечение от носа при част от доброволците, което се дължи на разкъсани кръвоносни съдове. При други се наблюдават спукани капиляри.

Приемът на новия медикамент може да ускори образуването на нови кръвоносни съдове.

Висок хемоглобин

Други възможни странични реакции са замаяност и повишен хемоглобин. Някои пациенти с ПАХ са с високи нива на хемоглобин заради болестта, което означава, че допълнителното му покачване вследствие на лечението би могло да бъде опасно.

Кървене

Sotatercept може да доведе до намаляване броя на тромбоцитите, отговорни за образуването на кръвни съсиреци, което пък крие риск от кървене.

Д-р Кристин Хайланд, специалист по белодробни болести от клиника Cleveland, допълва, че вече има няколко случая на кървене в стомаха или в мозъка при хора с ПАХ, приемали сотатерцепт.

Лекарите, участвали в изпитванията на лекарството, вярват, че са направили важна крачка, но и не крият, че има твърде много неизвестни. Не е ясно например дали пациентите с фаталното заболяване, които се лекуват със sotatercept, ще трябва да продължат да приемат съдоразширяващите медикаменти, които поддържат кръвното им налягане в норма.

Дозиране на медикамента за пациенти с ПАХ

Компанията Merck поясни, че дозата ще се определя от теглото на пациента. Оригиналната опаковка ще съдържа една или две дози, които могат да се използват в домашни условия.

Базирайки се на данните от клиничните проучвания, производителят изчислява, че в повечето случаи една доза на всеки три седмици би била достатъчна.

До края на април се очаква специализираните аптеки да предлагат sotatercept. Първоначално пациентите ще го приемат интравенозно, което налага посещение в болница. Катрина Бари споделя, че постепенно се е научила да си поставя инжекциите сама у дома, което е улеснило значително живота й.

Лекуващият лекар на Катрина д-р Ваксман отбелязва: „Виждаме, че sotatercept може не само да облекчи състоянието на пациенти с ПАХ, но и да обърне хода на болестта. Досега подобно нещо не се е случвало.“

Други медикаменти за лечение на ПАХ

На 25 март 2024 г. FDA разреши употребата на пероралното лекарство Opsynvi за лечение на пулмонална артериална хипертония, разработено от компанията Johnson & Johnson.