FDA одобри първата клетъчна терапия за пациенти с диабет тип 1

Американската агенция за контрол на храните и лекарствата одобри Lantidra (donislecel) – революционна терапия за хората с диабет тип 1, която възстановява бета клетките в тялото и така премахва необходимостта от инжектиране на инсулин.

Lantidra подпомага възстановяването на клетките в Лангерхансовите острови (клетки в панкреаса, от които зависи производството на хормона) при пациенти, чийто организъм не може сам да произведе нужния инсулин. Клетъчната терапия е първата по рода си, която FDA одобрява за лечение на диабет тип 1. Тя е подходяща за хора с тежка форма на хипогликемия.

Питър Маркс, директор на Центъра за оценка и проучвания върху биологичните продукти към FDA, споделя: „Разрешението за прилагане на новата терапия разкрива допълнителна възможност пред пациентите с диабет тип 1 и повтарящи се хипогликемични кризи, която ще им помогне да достигнат оптималното ниво на кръвна захар.“

Как протича клетъчната терапия Lantidra

Клетките, които се използват по време на терапията, се извличат от починали донори. Известни са като алогенни бета клетки в Лангерхансовите острови и имат способността да произвеждат и отделят инсулин. След вливането им в порталната вена, те навлизат в кръвотока и достигат до черния дроб.

Следващият етап от терапията включва прием на имуносупресори, които поддържат жизнените функции на трансплантираните клетки.

Веднъж попаднали в черния дроб, бета клетките започват да отделят инсулин. Ако произведеното от тях количество е достатъчно за организма, нивото на глюкозата ще бъде в норма, без да е необходимо пациентът да си набавя хормона с инжекция или помпа.

От тридесететте участника с диабет тип 1 в клиничното проучване, които не знаят, че страдат от хипогликемия, 21 не са прибягвали до инжектиране на инсулин в продължение на минимум една година. От тези 21 единадесет души са инсулинонезависими между 1 и 5 години, а десет – над 5 години.

Учените все пак признават, че някои от доброволците не се подобряват след вливането на донорските клетки и продължават да си инжектират инсулин ежедневно.

>>> Наночастици, произвеждащи инсулин, лекуват диабет тип 1 при маймуни

За кого е подходяща терапията Lantidra

Към момента Donislecel е одобрена единствено за пациенти с диабет тип 1, които страдат от хипогликемия ниво 3 (най-тежката форма, при която човек не може да функционира нормално и може дори да загуби съзнание).

Представители на Американската агенция за контрол на храните и лекарствата уточняват: „Lantidra е предназначена за лица над 18 години, които са диагностицирани с диабет тип 1 и не могат да регулират нивото на кръвната си захар заради честите епизоди на тежка хипогликемия.“

Тъй като тези пациенти са принудени да си набавят инсулин отвън, те често не разбират, че страдат от хипогликемия или че нивото на глюкозата започва да пада, което прави много трудно дозирането на хормона.

Безопасна ли е клетъчната терапия

Първите резултати показват, че повечето доброволци успяват да поддържат нормални стойности на инсулин благодарение единствено на иновативната терапия, но все още не е ясно дали ползите от нея са по-големи от възможните вреди. Близо 87% от участниците развиват инфекция или друг вид усложнение, включително разкъсване на черния дроб или анемия. Един от тях умира вследствие на мултиорганна недостатъчност след остър сепсис. От компанията производител на Lantidra, заявиха, че „вероятно“ случилото се има връзка с използваните имуносупресори.

Странични ефекти от клетъчната терапия Lantidra за пациенти с диабет тип 1

Най-често наблюдаваните странични ефекти са гадене, умора, анемия, диария и стомашни болки.

Някои от участниците споделят, че се чувстват зле след вливането на донорските клетки или по време на приема на имуносупресори. За съжаление прекратяването на медикаментозното лечение често нарушава функциите на клетките в Лангерхансовите острови, което от своя страна принуждава пациента отново да прибегне до инжектиране на инсулин.